La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé ce vendredi l’injection Alhemo de Novo Nordisk A/S (NYSE:NVO), en tant que prophylaxie quotidienne pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients de 12 ans et plus atteints d’hémophilie de type A ou B sans inhibiteurs.
En décembre 2024, la FDA a approuvé Alhemo pour les patients de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A ou B avec inhibiteurs.
Actuellement, de nombreux traitements contre l’hémophilie A ou B sans inhibiteurs sont administrés par perfusions intraveineuses. Avec cette approbation, Alhemo propose désormais une option de traitement par injection sous-cutanée pour cette population.
Alhemo est conçu pour bloquer une protéine appelée inhibiteur du facteur tissulaire (TFPI), qui empêche la coagulation du sang.
Lire aussi : Pfizer souhaite étendre l’étiquetage de son médicament contre l’hémophilie, suite à des données prometteuses
En inhibant le TFPI, Alhemo améliore la production de thrombine, qui aide à coaguler le sang et à prévenir les saignements, lorsque les facteurs de coagulation VIII et IX sont absents ou insuffisants, indépendamment du statut d’inhibiteur.
L’objectif principal de l’essai pivot de phase 3 Explorer8 était de comparer le nombre d’épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques traités, tels que mesuré par le taux annuel d’épisodes hémorragiques, chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A/B sans inhibiteurs, recevant une prophylaxie par Alhemo contre ceux ne recevant aucune prophylaxie (traitement par facteur VIII/facteur IX à la demande).
L’étude a révélé une réduction statistiquement significative du taux annuel d’épisodes hémorragiques de 79 % chez les patients atteints d’hémophilie B et de 86 % chez les patients atteints d’hémophilie A.
De plus, de notables réductions des taux annuels moyens et médians d’épisodes hémorragiques ont renforcé l’efficacité de la prophylaxie par Alhemo dans la réduction des saignements dans les deux groupes de patients, avec un taux annuel moyen d’épisodes hémorragiques de 3,1 et un taux annuel médian d’épisodes hémorragiques de 1,6 pour les patients atteints d’hémophilie B, par rapport à 14,8 et 14,9, respectivement, et un taux annuel moyen d’épisodes hémorragiques de 2,7 et un taux annuel médian d’épisodes hémorragiques de 2,9 pour les patients atteints d’hémophilie A, par rapport à 19,3 et 19,6, respectivement.
Alhemo est fourni dans des stylos pré-remplis et pré-mélangés pour injection sous-cutanée (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 mL ou 300 mg/3 mL) via des aiguilles de 32G et de 4 mm, qui sont fournies séparément, offrant un choix de traitement supplémentaire pour les patients atteints d’hémophilie avec inhibiteurs, et maintenant sans inhibiteurs.
En février, Novo Nordisk a rapporté les résultats intérimaires de l’essai de phase 3 FRONTIER3 réalisé auprès de 70 enfants (âgés de 1 à 11 ans) atteints d’hémophilie A avec et sans inhibiteurs.
Le taux annuel médian d’épisodes hémorragiques était de zéro ; 74,3 % des participants n’ont subi aucun saignement traité.
Tous les enfants atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs (n = 14) n’ont subi aucun épisode de saignement traité. Les données ont montré que Mim8 était bien toléré et efficace.
La société prévoit de soumettre Mim8 à un examen réglementaire d’ici 2025.
En mars de cette année, la FDA a approuvé le Qfitlia (fitusiran) de Sanofi SA (NASDAQ:SNY), la première thérapie abaissant les antithrombines (AT) pour la prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques (âgés de 12 ans et plus) atteints d’hémophilie A ou B avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX.
Mouvement des prix de NVO : L’action NVO a augmenté de 1,91 % pour s’établir à 47,97 $ lors de la publication de cet article, vendredi.
Lecture connexe :
Photo: JHVEPhoto via Shutterstock.com