Le lundi, Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) a annoncé une mise à jour des programmes de développement du taldefgrobep alfa pour l’amyotrophie spinale (AS) et l’obésité.
Les résultats de l’étude RESILIENT SMA ont montré que le taldefgrobep entraînait des améliorations cliniquement significatives de la fonction motrice à tous les points temporels sur l’échelle de Mesure de la Fonction Motrice-32 (MFM-32), mais le groupe de traitement ne s’est pas statistiquement séparé sur le critère principal à 48 semaines par rapport au groupe placebo+traitement standard (TS) .
A Voir Aussi: Les actions de Biohaven en hausse suite à la présentation d’un traitement candidat pour une maladie neurodégénérative rare
Les signaux d’efficacité ont été observés dans des sous-groupes cliniquement pertinents et définis par des biomarqueurs, notamment ceux liés à l’âge, au statut ambulatoire, à la thérapie de fond et à la présence de myostatine au départ.
Un sous-groupe inopinément important (35 %) de patients présentaient des niveaux non mesurables de myostatine au départ et des déséquilibres concernant certains facteurs génétiques (nombre de copies SMN2, race) entre les groupes de traitement.
Les analyses des sous-groupes prédéfinis par race et origine ethnique ont montré que la plus grande population d’étude (87 % de Caucasiens ; n = 180) a présenté une amélioration de 2,2 points par rapport à la valeur de référence avec le traitement taldefgrobep sur la MFM-32 à la 48e semaine, par rapport à une amélioration de 1,1 point par rapport à la valeur de référence dans le groupe placebo+TS correspondant (p < 0,039).
Les sujets non caucasiens (n = 26) ont eu une réponse au placebo plus forte que prévu et ne se sont pas séparés du placebo sur la MFM-32 à la 48e semaine (p = 0,24).
Dans l’ensemble de la population d’étude, le taldefgrobep a montré une plus grande réduction en pourcentage de la masse totale de tissu adipeux corporel par rapport au groupe placebo+TS (p = 0,008).
Le groupe de traitement au taldefgrobep a également montré des augmentations numériquement plus importantes de la masse musculaire maigre et de la densité osseuse par rapport au groupe placebo+TS.
Biohaven a l’intention d’accélérer les plans cliniques pour le taldefgrobep au 4T24, en faisant avancer un auto-injecteur à administration autonome chez l’adulte pour le surpoids et l’obésité.
En réaction à la mise à jour de l’essai, l’action de Scholar Rock Holding (NASDAQ: SRRK) est en hausse. Pour les non-initiés, Scholar Rock développe l’apitégromab, un anticorps monoclonal entièrement humain à l’étude, qui inhibe la myostatine pour le traitement de l’amyotrophie spinale.
En octobre, l’essai de phase 3 SAPPHIRE de Scholar Rock sur l’apitégromab pour l’AS a atteint son critère d’évaluation principal, démontrant une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente pour l’apitégromab versus placebo dans la fonction motrice.
Mouvement des prix : Les actions SRRK ont gagné 33,2 % pour s’établir à 39,85 $, et les actions BHVN ont augmenté de 0,91 % pour s’établir à 46,01 $ au dernier contrôle effectué lundi.
Lire Suivant:
Illustration d’un chercheur en laboratoire pharmaceutique créée avec MidJourney.