Scholar Rock Holding Corp. (NASDAQ:SRRK) a déclaré dimanche que la société présentera de nouvelles données d’efficacité et de sécurité de l’essai pivot de phase 3 SAPPHIRE lors de la Conférence clinique et scientifique de l’Association de la dystrophie musculaire 2025 (MDA) .
L’essai SAPPHIRE de phase 3 a évalué l’efficacité et la sécurité de l’apitegromab, une thérapie expérimentale ciblant le muscle en cours de développement pour fournir une amélioration cliniquement significative de la fonction motrice chez les personnes atteintes d’amyotrophie spinale (SMA) qui reçoivent des traitements ciblant la SMN.
Lire aussi: Scholar Rock vise des revenus de 2 milliards de dollars pour l’Apitegromab
Les données de premier plan publiées en octobre 2024 ont montré que l’étude avait atteint son critère d’évaluation principal, démontrant une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la fonction motrice pour l’apitegromab par rapport à un placebo chez les patients atteints de SMA soumis à un dosage des thérapies standard.
Une nouvelle analyse effectuée sur l’ensemble des populations (2-21 ans) a montré une amélioration cliniquement significative et cohérente du HFMSE dans les sous-groupes prédéterminés (type de traitement ciblant la SMN, âge au début du traitement ciblant la SMN) et dans la région géographique.
Pour les critères d’évaluation secondaires mesurés chez les patients âgés de 2 à 12 ans recevant de l’apitegromab (10 mg / kg et 20 mg / kg) ou un placebo, les améliorations suivantes ont été observées:
- Une plus grande proportion de patients traités à l’apitegromab a montré des améliorations de ≥ 3 points de leurs scores HFMSE par rapport au placebo, avec un rapport de cotes de 3,0 (p-valeur nominale = 0,0256).
- De plus, 30,4% des patients recevant de l’apitegromab ont montré une amélioration de ≥ 3 points dans le HFMSE contre 12,5% des patients sous placebo (p-valeur nominale = 0,0156).
- Amélioration constante de la fonction motrice avec une plus grande proportion de participants à l’apitegromab obtenir une amélioration HFMSE par rapport au placebo à travers tous les seuils de 5 points à 52 semaines.
Le traitement par apitegromab a été bien toléré dans tous les groupes d’âge, conforme au profil de sécurité établi et sans différences cliniquement pertinentes par dose.
Mouvement des prix de SRRK : Le titre Scholar Rock Holding a augmenté de 0,87 % pour atteindre 34,63 $ à la publication de cet article lundi.
Lecture suivante:
Photo: Shutterstock