Le lundi, Neurogene Inc.(NASDAQ:NGNE) a publié des données cliniques intérimaires concernant les quatre premières participantes de la cohorte à faible dose de son essai clinique de phase 1/2 en cours et à répartition ouverte, portant sur l’efficacité de la thérapie génique NGN-401 chez des patientes pédiatriquesatteintes du syndrome de Rett, une maladie génétique rare touchant le cerveau et le développement.
Les doses faibles (1E15 vg) et élevées (3E15 vg) de NGN-401 ont été bien tolérées et présentent un profil de sécurité favorable chez les sept premières participantes pédiatriques (N=5 à faible dose ; N=2 à forte dose) :
- Aucun événement indésirable grave (EIG) lié au traitement.
- Aucun signe ni symptôme n’indique une toxicité de la surexpression de MeCP2.
- La plupart des événements indésirables liés au traitement (EI) sont des risques potentiels connus du virus adéno-associé (VAA), ont bien réagi aux stéroïdes et se sont résolus ou sont en train de se résoudre.
- Aucun EI lié à l’administration intracérébroventriculaire (ICV).
- Aucune crise n’a suivi le traitement par NGN-401 chez les participantes.
La société a déclaré avoir pris connaissance de la survenue d’un EIG lié au traitement, en corrélation avec les risques connus de la thérapie génique par AAV, chez la troisième participante à forte dose, qui a été récemment dosée.
Les données intérimaires d’efficacité à faible dose (N=4) ont montré que toutes les participantes ont obtenu une note de “beaucoup améliorée”, soit un score de 2, selon l’échelle de mesure de l’amélioration globale clinique (CGI-I) réalisée par les cliniciens; un score de moins de 3 est considéré comme cliniquement significatif.
Toutes les participantes ont acquis des compétences et/ou des étapes du développement dans un ou plusieurs domaines cliniques fondamentaux du syndrome de Rett – la fonction motrice fine et la croissance des membres, le langage et la communication.
Neurogene a initié une troisième cohorte pour adolescents/adultes pour obtenir des données initiales sur le potentiel de la NGN-401 à traiter une population de patients plus large. Cette cohorte comprendra trois participantes âgées de 16 ans et plus à fortes doses.
La société a également déclaré ne pas prévoir de faire avancer le programme de thérapie génique contre la maladie de Batten NGN-101 CLN5.
Mouvement des prix : Mardi, lors du dernier contrôle, l’action de Neurogene avait chuté de 44 % pour s’établir à 40,05 dollars.
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