Dimanche, Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) a dévoilé des données actualisées concernant son traitement génique expérimental, le DB-OTO, destiné à traiter la surdité génétique profonde causée par des variants du gène de l’otoferline (OTOF) (gène OTOF).
Le New England Journal of Medicine a publié le rapport. C’est lors de la réunion annuelle de l’American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery que les données ont été présentées.
Ces derniers résultats de l’essai clinique déterminant CHORD révèlent que 11 des 12 participants ont bénéficié d’une amélioration de leur audition cliniquement significative. Parmi eux, trois ont atteint un niveau d’audition normal.
En outre, huit participants ayant un suivi plus long ont montré une stabilité ou une amélioration continue de leur audition et, parmi les trois qui ont passé des évaluations de la parole, tous ont montré des progrès significatifs.
La quasi-totalité des participants (11 sur 12 ; 14 des 15 oreilles traitées) ont démontré une amélioration de leur audition, en répondant dans les semaines qui ont suivi le traitement. Comme publié et présenté, l’essai a atteint son critère d’évaluation primaire, 9 participants ayant bénéficié d’améliorations auditives à un seuil inférieur à 70 dBHL, selon l’évaluation par audiométrie tonale comportementale pure (PTA) à la semaine 24.
Six pouvaient entendre un discours faible sans appareil d’aide, et trois d’entre eux ont en outre pu détecter des murmures (atteignant ainsi une sensibilité auditive normale).
Un participant qui n’avait pas atteint le critère d’évaluation primaire par PTA à la semaine 24 s’est encore amélioré pour atteindre une sensibilité auditive « presque normale » à la semaine 48.
Neuf participants ont également démontré une réponse auditive du tronc cérébral (ABR) à ≤90 décibels (dB), atteignant ainsi le critère d’évaluation secondaire clé de l’essai.
Les améliorations de l’audition sont restées stables ou ont continué à s’améliorer chez huit participants qui ont eu des visites de suivi supérieures à 36 semaines (jusqu’à 72 semaines).
Le développement du langage a également été évalué chez les trois participants qui ont été suivis pendant au moins 48 semaines. Tous ont montré des améliorations significatives.
L’un de ces participants a démontré la capacité à identifier des mots d’une ou deux syllabes sans indices visuels, et il pouvait répondre aux sons et à la parole à distance dans des environnements bruyants.
Chez les 12 participants, la procédure chirurgicale et le traitement DB-OTO ont tous deux été bien tolérés, et aucun effet indésirable lié au DB-OTO n’a été signalé. Deux participants ont toutefois eu des événements indésirables graves. L’un d’eux a été attribué à une complication chirurgicale d’implant cochléaire, et l’autre à une vaccination récente.
Le dépôt du dossier réglementaire américain pour le DB-OTO est prévu pour la fin de cette année.
Le mouvement des prix : Le titre Regeneron a perdu 1,7 % à 554,95 dollars lors de la dernière vérification lundi.
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