Lundi, Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) a publié les résultats de la partie supérieure de l’étude de phase 3 EMBARK (étude SRP-9001-301) sur le médicament Elevidys (delandistrogène moxéparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Les patients ayant reçu un placebo lors de la première partie de l’étude qui, à la 52e semaine ont été traité par Elevidys lors de la seconde partie, ont présenté une amélioration de 2,34 points par rapport à la ligne de base par rapport au groupe témoin externe apparié dans l’évaluation de l’Agence Nord-Américaine de l’évaluation ambulatoire (NSAA) 52 semaines après le traitement. La NSAA mesure les capacités motrices fonctionnelles des enfants atteints de dystrophie de Duchenne.
Malgré le fait qu’ils soient âgés en moyenne de 7,18 ans, soit un an de plus que les enfants qui ont reçu le traitement dans la première partie de l’étude (âge moyen 5,98 ans), les patients ont présenté des améliorations cliniquement significatives et statistiquement significatives sur le plan fonctionnel pour la NSAA, le Time to Rise (TTR) et les tests de fonctionnement de 10 mètres (10MWR) par rapport à un groupe témoin externe spécifié et pondéré par la propension (EC).
Les individus traités lors de la première partie d’EMBARK (n = 63) ont présenté des améliorations cliniquement significatives et statistiquement significatives sur le plan de la NSAA, deux ans après leur traitement par Elevidys. Les améliorations motrices fonctionnelles comprennent:
- +2,88 points (amélioration) sur NSAA.
- -2,06 secondes (amélioration) au Time to Rise.
- -1,36 secondes (amélioration) sur 10MWR.
Les biopsies musculaires d’un sous-groupe de patients prélevées 64 semaines après le dosage de la première partie ont montré une expression cohérente et soutenue de la micro-dystrophine. La pathologie musculaire sur IRM continue de montrer une progression minimale de la pathologie musculaire sous-jacente et reste très cohérente avec les avantages fonctionnels montrés.
Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé.
Conformément à un accord de collaboration signé en 2019, Sarepta travaille avec Roche Holdings AG (OTC:RHHBY). Sarepta est responsable de l’approbation réglementaire et de la commercialisation d’Elevidys aux États-Unis et de la fabrication des médicaments.
Roche est responsable des approbations réglementaires et de la mise à disposition d’Elevidys pour les patients du reste du monde.
Mouvement des prix : Vendredi, l’action SRPT a clôturé à 116,46 dollars.
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