Jeudi, le partenaire de Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL), iECURE, a annoncé les résultats d’efficacité et de sécurité clinique chez le premier patient ayant reçu la dose de ECUR-506 dans le cadre de l’essai OTC-HOPE de phase 1/2.
ECUR-506 est un programme d’insertion génique in vivo conçu par iECURE pour traiter la déficience en ornithine transcarbamylase (OTC) d’apparition néonatale. Il utilise une nucléase ARCUS spécifique à la PCSK9, sous licence de Precision, qui permet l’insertion d’une copie fonctionnelle du gène OTC.
La déficience en ornithine transcarbamylase est une maladie génétique rare qui provoque l’accumulation d’ammoniac dans le sang. La condition est plus fréquente chez les garçons que chez les filles et elle tend à être plus sévère lorsque les symptômes apparaissent peu de temps après la naissance.
Le traitement par ECUR-506 a été généralement bien toléré chez le premier nourrisson recevant la dose, sans problème de sécurité clinique significatif, mis à part une transaminite asymptomatique à quatre semaines.
BMO Capital Markets a amélioré la note de Precision BioSciences, “Reconnaissant que les données N = 1 fournies par iECURE semblent très prometteuses, et qu’elles offrent une validation clinique précoce pour ARCUS”.
L’analyste Kostas Biliouris écrit que l’efficacité précoce d’ECUR-506 offre une première démonstration de l’efficacité clinique de ARCUS/editing in vivo.
En novembre, Precision BioSciences a partagé des données précliniques pour le programme PBGENE-HBV, qui a renforcé le profil de sécurité et le potentiel de fournir un traitement fonctionnel de l’hépatite B chronique, soutenant ainsi la progression de l’étude clinique pionnière chez l’homme.
La société mène actuellement l’essai de phase 1 ELIMINATE-B.ELIMINATE-B est ouvert et les patients sont actuellement évalués et recrutés, et Precision prévoit de communiquer les données de cette étude au fur et à mesure qu’elle atteindra sa maturité au cours de l’année 2025.
L’analyste de BMO Capital écrit que la lecture HBV en 2025 pourrait entraîner une hausse de 100 à 200 % des actions.
Jeudi, BMO a amélioré la note de Perform to Outperform avec un objectif de cours de 34 dollars fondé sur la première démonstration clinique d’efficacité d’ECUR-506 pour l’édition in vivo ARCUS et une plate-forme de gènes éditée propriétaire, qui dispose d’un mécanisme et d’un potentiel concurrentiel différenciés.
Mouvement des prix L’action de DTIL a augmenté de 25,8 % pour atteindre 5,66 dollars vendredi.
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