La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a annoncé ce lundi qu’elle étendait sa chronologie d’examen pour la demande de licence biologiques (BLA) de REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) pour le clémidsogène lanparvovec (RGX-121) dans le traitement de la Mucopolysaccharidose II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter.
La date limite du PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) a été repoussée du 9 novembre 2025 au 8 février 2026.
Cette prolongation fait suite à la soumission par la société de données cliniques à plus long terme pour tous les patients de l’étude principale sur le RGX-121 (n=13) en réponse à une demande d’information de la FDA.
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Ces données cliniques positives de 12 mois sont cohérentes avec les données sur les biomarqueurs et sur le neurodéveloppement précédemment soumises à la FDA concernant les mêmes patients dans le cadre de la BLA, et seront présentées lors du Congrès international des erreurs innées du métabolisme (ICIEM) en septembre 2025.
En août 2025, la FDA a mené à bien une inspection d’information de surveillance de la recherche biologique et d’anticédents d’autorisation de RGX-121 BLA sans faire d’observations. La FDA n’a soulevé aucune inquiétude liée à la sécurité lors de l’examen de la BLA.
Le RGX-121 est un traitement par vecteur viral adéno-associé (AAV) à dose unique, destiné aux garçons atteints de MPS II, conçu pour délivrer le gène de l’iduronate-2-sulfatase (IDS) au système nerveux central (SNC).
La délivrance du gène IDS aux cellules du SNC pourrait fournir une source permanente de protéine iduronate-2-sulfatase (I2S) sécrétée au-delà de la barrière hémato-encéphalique, permettant une correction croisée à long terme des cellules dans tout le SNC. La protéine exprimée par le RGX-121 est structurellement identique à l’I2S normale.
La MPS II est une maladie rare récessive liée au chromosome X, causée par une déficience en enzyme lysosomale I2S, entraînant une accumulation de glycosaminoglycanes (GAG), y compris le sulfate d’héparane, dans les tissus, ce qui entraîne finalement un dysfonctionnement des cellules, des tissus et des organes.
En 2024, REGENXBIO a annoncé les résultats globaux de l’essai CAMPSIITE de phase 1/2/3 sur le RGX-121 chez des patients âgés de 5 ans et moins. L’essai a atteint son critère d’évaluation principal avec une signification statistique.
Les patients atteints de MPS II traités avec RGX-121 ont présenté des niveaux réduits de D2S6 dans le liquide céphalo-rachidien, un biomarqueur clé de l’activité de la maladie cérébrale, à des niveaux maximaux atténués de la maladie à 16 semaines.
Les patients ayant reçu RGX-121 ont démontré une réduction médiane de 86 % de D2S6, se rapprochant des niveaux normaux.
Un nouveau suivi à long terme des patients traités par RGX-121 lors de la phase de détermination de la dose a également montré un taux élevé de patients pour lesquels les investigateurs de l’essai ont choisi d’arrêter la thérapie intraveineuse standard de remplacement enzymatique (ERT) ou qui ont été autorisés à ne pas commencer ce traitement.
Le cours des titres : Le titre RGNX a reculé de 7,46 % à 8,06 dollars lors de la dernière vérification mardi.
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