Le lundi, l’Administration des aliments et des médicaments des États-Unis (FDA) a prolongé la durée d’examen de la demande de licence biologique (BLA) de Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI), visant à obtenir une approbation accélérée du tividenofusp alfa pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter.
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La date cible de la loi sur les frais des utilisateurs de médicaments sur ordonnance (PDUFA) a été repoussée du 5 janvier 2026 au 5 avril 2026.
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Cette prolongation fait suite à la soumission par Denali d’informations actualisées sur la pharmacologie clinique en réponse à une demande d’informations de la part de la FDA dans le cadre du processus d’examen standard et n’est pas liée à l’efficacité, à la sécurité ou aux biomarqueurs. L’Agence n’a demandé aucune donnée supplémentaire.
Denali estime que les informations actualisées soumises dans l’amendement n’affectent pas les conclusions cliniques pharmacologiques ou les conclusions bénéfice-risque de la demande de licence biologique.
L’étude de phase 2/3 COMPASS recrute des participants atteints de MPS II en Amérique du Nord, en Amérique du Sud et en Europe afin d’appuyer son approbation à l’échelle mondiale.
William Blair a fait remarquer que la société avait trouvé une incohérence au niveau du poids moléculaire pour le tividenofusp dans une base de données publiques, ce qu’elle a rapporté à la FDA. Le problème a un impact sur plusieurs calculs liés aux étiquettes. La direction a déclaré que, depuis que l’incohérence est apparue tard dans le processus d’examen – après l’examen de mi-cycle – il était procédural pour l’Agence de délivrer un amendement majeur.
Lundi, l’analyste Myles Minter a écrit : “Bien que la prolongation de la PDUFA soit décevante, nous la considérons comme une formalité et restons confiants dans la possibilité d’approbation du tivi avec les ensembles actuels de données cliniques. Nous continuons à penser qu’il existe une réglementation antérieure à l’approbation antérieure dans le syndrome de Hunter de l’Elaprase à activité périphérique de Takeda, et nous sommes positifs quant à une approbation éventuelle…”
Action des prix DNLI : Le titre Denali Therapeutics a reculé de 0,87 % à 14,85 dollars à la publication du mardi.
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