La Food and Drug Administration (FDA) a accepté et accordé le statut d’examen prioritaire à la demande de médicament nouvelle (sNDA) supplémentaire d’Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) pour Empaveli (pegcétacoplan) pour la glomérulopathie C3 (C3G) et la membrane proliférative primaire des complexes immuns glomérulonéphrite (IC-MPGN).
La glomérulopathie C3G et l’IC-MPGN sont des maladies rénales rares. Des dépôts excessifs de C3c sont un marqueur clé de l’activité de la maladie, qui peut entraîner une inflammation, des lésions et une insuffisance rénale. On estime que ces maladies affectent 5000 personnes aux États-Unis et jusqu’à 8000 en Europe.
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La date-cible de l’examen de la prescription des médicaments (PDUFA) est le 28 juillet 2025.
La soumission de la demande supplémentaire est soutenue par les résultats de la phase 3 sur le VALIANT à la 26e semaine :
- Réduction de la protéinurie : l’étude a atteint son critère d’évaluation principal, en démontrant une réduction de la protéinurie de 68 % statistiquement significative (p <0,0001) chez les patients traités par Empaveli par rapport au placebo.
- Stabilisation de la fonction rénale : Les patients traités par Empaveli ont atteint une stabilisation de la fonction rénale (p = 0,03) telle que mesurée par le eGFR.
- Réduction de la coloration en C3c : Une proportion substantielle de patients traités par Empaveli a observé une réduction de l’intensité de coloration en C3c (p = 0,0001). 71 % des patients traités par Empaveli ont présenté un effacement complet de la coloration en C3c par rapport au placebo.
Empaveli a démontré une sécurité et une tolérabilité favorables, qui sont cohérentes avec son profil établi.
William Blair écrit : “Nous croyons que l’approbation récente de Fabhalta (iptacopan) pour le traitement de l’IC-MPGN chez l’adulte est un bon présage pour l’approbation d’Empaveli, étant donné qu’il a démontré, selon nous, des données de première qualité et ce, dans une population plus large comprenant des adolescents, des patients atteints de C3G, et des patients transplantés, ce qui devrait soutenir une étiquette plus large et un marché adressable plus important”.
En mars, la FDA a approuvé l’iptacopan Fabhalta oral de Novartis AG (NYSE:NVS) chez l’adulte souffrant de glomérulopathie C3 (C3G) pour réduire la protéinurie (protéine dans l’urine), ce qui en fait le premier et le seul traitement approuvé pour cette affection.
Mouvement des prix : Mardi, lors de la dernière vérification, l’action de APLS avait augmenté de 8,05 %, s’établissant à 23,63 dollars.
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