La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé vendredi l’Evkeeza (evinacumab-dgnb), un anticorps ANGPTL3 de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), en complément du régime alimentaire, de l’exercice et d’autres traitements hypolipidémiants pour le traitement des enfants âgés de 1 an à moins de 5 ans atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).
Evkeeza avait été initialement approuvé en 2021 pour les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de HoFH, sur la base d’un essai contrôlé par placebo montrant qu’en plus des traitements standard de réduction des lipides, il pouvait réduire les taux de LDL-C d’environ 50 % par rapport au placebo chez cette population à très fort besoin médical.
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Il a ensuite été approuvé pour les enfants de 5 à 11 ans en 2023.
L’HoFH est la forme la plus grave d’hypercholestérolémie familiale (FH) et touche environ 1,3 million de personnes aux États-Unis.
Elle survient lorsque deux copies des gènes responsables de la FH sont héritées, une de chaque parent, ce qui entraîne un taux dangereusement élevé de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C).
La nouvelle indication d’Evkeeza a été soutenue par des données cliniques d’efficacité et de sécurité recueillies auprès de six enfants vivant avec HoFH.
Aucune nouvelle préoccupation en matière de sécurité n’a été identifiée dans le cadre du programme d’utilisation compassionnelle.
Les réactions indésirables les plus courantes (≥5 %) de l’Evkeeza comprennent la nasopharyngite, la grippe, les étourdissements, le rhume, les nausées et la fatigue.
Le cours des titres : Le titre REGN a reculé de 0,76 % à 551,28 dollars lors de la dernière vérification des cours vendredi.
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