Le directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) de l’administration américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a publié un avis résumant les motifs de refus d’une nouvelle demande de médicament (NDA) soumise par Vanda Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:VNDA) pour Tradipitant pour des symptômes de gastroparésie.
L’avis offre à Vanda la possibilité de demander une audience sur le sujet.
En septembre, la FDA a adressé une lettre de réponse complète à la société. L’agence a ignoré les preuves fournies et a plutôt suggéré à Vanda de mener des études supplémentaires dont la conception et la durée ne sont pas en adéquation avec les conseils des principaux experts du domaine, et qui ne sont pas appropriées compte tenu de la compréhension scientifique et du cours naturel du trouble.
La semaine dernière, Vanda Pharmaceuticals a écrit une lettre au commissaire de la FDA pour mettre en lumière une révision défectueuse de la demande de nouvel antalgique contre la gastroparésie.
La FDA a identifié :
- Dans l’étude 3301 de phase 3 (groupe 1), le médicament n’a montré aucune amélioration statistiquement significative par rapport au placebo pour la sévérité des nausées ou d’autres symptômes de gastroparésie. Les résultats des mesures secondaires manquaient également de différences significatives et favorisaient parfois même le placebo.
- Étude 2301 de phase 2: Elle a montré des résultats significatifs pour les nausées à la 4e semaine, mais l’étude présentait des lacunes méthodologiques et une manipulation inadéquate des données, ce qui réduit la fiabilité de ses résultats. De plus, l’étude 3301 n’a pas permis de confirmer les résultats de l’étude 2301.
- Preuves confirmatoires : Les analyses post hoc et les données combinées des études ne suffisaient pas à étayer les revendications d’efficacité. D’autres sources, telles que des études en ouvert, et des essais sur le mal des transports indépendants, n’ont pas pu confirmer l’efficacité du médicament.
- Sécurité : Les données des essais étaient limitées à 12 semaines, ce qui est insuffisant pour une affection chronique comme la gastroparésie, qui nécessite un traitement de longue durée. Les études sur les animaux et en laboratoire n’ont pas fourni suffisamment d’informations pour évaluer les risques de sécurité à long terme pour les humains.
La FDA a recommandé de mener deux nouveaux essais cliniques bien conçus chez des adultes souffrant de gastroparésie idiopathique ou diabétique afin de remédier à ces lacunes, et de mener une étude de toxicité à long terme chez une espèce autre que le rat.
Vanda pourrait soit soumettre une nouvelle demande en remédiant à toutes les lacunes, soit retirer la demande, soit demander une audience.
En novembre 2024, Vanda a reçu un avis officiel de la possibilité d’une audience.
Mouvement des prix : Jeudi, lors de la dernière vérification, l’action VNDA avait perdu 2,45 % à 4,34 $.
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