La FDA a approuvé Redemplo (plozasiran), un médicament à ARN interférent petit (siRNA) de Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR), en tant que complément au régime alimentaire pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints du syndrome familial de chylomicronémie (FCS).
Le FCS est un trouble métabolique rare et héréditaire qui provoque des taux extrêmement élevés de triglycérides (graisses) dans le sang en raison d’une anomalie ou d’une absence d’une enzyme appelée lipoprotéine lipase.
Le FCS se caractérise par des taux de triglycérides pouvant être 10 à 100 fois supérieurs à la normale. On estime qu’environ 6 500 personnes vivent avec le FCS génétique ou clinique aux États-Unis.
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Redemplo est le premier et le seul médicament siRNA approuvé par la FDA pour les personnes atteintes de FCS. Il peut être administré chez soi par une simple injection sous-cutanée une fois tous les trois mois.
Redemplo utilise la plateforme propriétaire et différenciée Targeted RNAi Molecule (TRiM) et est le premier médicament d’Arrowhead à être approuvé par la FDA, ce qui représente une étape importante pour la société qui passe désormais au stade commercial.
L’approbation de la FDA a été soutenue par des données cliniques provenant de l’étude PALISADE.
L’étude PALISADE a permis d’atteindre son critère d’évaluation principal ainsi que tous les critères secondaires clés contrôlés par multiplicités, notamment en démontrant des réductions significatives des triglycérides et de l’APOC3.
Dans PALISADE, 25 mg de Redemplo ont permis d’obtenir des réductions profondes et durables des triglycérides, avec un changement médian par rapport à la ligne de base de -80 % contre -17 % dans le groupe placebo regroupé, ainsi qu’une incidence numérique inférieure de la pancréatite aiguë par rapport au placebo.
Redemplo sera disponible aux États-Unis avant la fin de l’année.
Le mouvement des prix : Le titre ARWR s’est apprécié de 6,00 % à 42,56 dollars lors du dernier contrôle mardi.
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Photo de T. Schneider via Shutterstock