Jeudi, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a approuvé le Fabhalta oral (iptacopan) de Novartis AG (NYSE:NVS) pour le traitement des adultes atteints de glomérulopathie C3 (C3G) afin de réduire la protéinurie (présence de protéines dans l’urine), ce qui en fait le premier et le seul traitement approuvé pour cette maladie.
La C3G est une maladie rénale rare se caractérisant par des lésions des glomérules (filtres du rein) dues à une dysrégulation du système du complément, plus précisément de la voie alternative, conduisant à l’accumulation de protéine C3.
L’étude APPEAR-C3G de phase 3 décisive a évalué l’efficacité et la sécurité du Fabhalta oral administré deux fois par jour chez des patients adultes atteints de C3G.
Le traitement par Fabhalta a entraîné une réduction cliniquement significative de la protéinurie, constatée dès 14 jours et maintenue à 12 mois.
De même, pendant la période en ouvert, une réduction de la protéinurie a été observée chez les participants ayant basculé vers Fabhalta.
Le mois dernier, Fabhalta a reçu un avis positif du CHMP pour la C3G de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Des examens réglementaires pour cette indication sont en cours en Chine et au Japon.
Il s’agit de la troisième approbation de la FDA pour Fabhalta, et de la deuxième au sein du portefeuille des maladies rénales de Novartis depuis août 2024, date à laquelle Fabhalta a reçu une approbation accélérée de la FDA pour la réduction de la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie à immunoglobuline A primaire (IgAN) présentant un risque de progression rapide de la maladie.
La poursuite de l’approbation pour cette indication dépendra de nouvelles preuves.
Fabhalta a reçu sa première approbation de la FDA en décembre 2023 pour le traitement des adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Au quatrième trimestre de 2024, Fabhalta a généré des ventes de 57 millions de dollars.
Outre Fabhalta, Novartis fait progresser le développement de stade avancé de deux autres thérapies pour l’IgAN, avec de mécanismes d’action hautement différenciés : atrasentan, un antagoniste oral expérimental du récepteur A de l’endothéline ayant obtenu l’acceptation du dépôt de la FDA au deuxième trimestre de 2024, une décision devant être prise au premier semestre 2025, et zigakibart, un anticorps monoclonal ant-APRIL administré à titre expérimental par voie sous-cutanée, actuellement en développement de Phase 3.
Mouvement des prix: Vendredi, lors de son dernier contrôle, l’action de Novartis avait chuté de 0,45 % à 112,70 dollars.
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Photo de Taljat David via Shutterstock