Jeudi, la FDA a accordé une approbation accélérée à la thérapie génique de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) pour le traitement de la déficience de l’aromatic-L-amino-acide-décarboxylase (AADC), première thérapie génique approuvée aux États-Unis administrée directement au cerveau.
La thérapie génique, qui sera commercialisée aux États-Unis sous le nom de marque Kebilidi (eladocagène exuparvovec-tneq), est indiquée pour le traitement des enfants et des adultes atteints de déficience en AADC, y compris tout le spectre de la sévérité de la maladie.
Les préparatifs de lancement sont déjà bien engagés, des centres ont été identifiés et des chirurgiens formés à la procédure de délivrance de la thérapie génique.
La déficience en AADC est un trouble génétique rare qui se traduit par l’incapacité à synthétiser la dopamine, un neurotransmetteur essentiel pour la fonction motrice.
Les personnes touchées peuvent présenter des symptômes tels que des retards dans la fonction motrice globale (contrôle de la tête, position assise, position debout et marche), une hypotonie (faible tonus musculaire), et des retards du développement et cognitifs.
Kebilidi est une thérapie de remplacement génique qui est administrée directement au putamen du cerveau par une intervention de neurochirurgie stéréotaxique.
Kebilidi est administré par l’intermédiaire de quatre perfusions au cours d’une seule intervention chirurgicale dans une structure cérébrale impliquée dans le contrôle moteur.
Les résultats des essais cliniques démontrent qu’après la thérapie génique, une synthèse de novo de la dopamine se produit, suivie par l’acquisition progressive des étapes du développement moteur.
La sécurité et l’efficacité de Kebilidi ont été démontrées dans une étude clinique ouverte à un seul groupe chez 13 patients pédiatriques.
L’efficacité de Kebilidi a été démontrée sur la base de l’amélioration de la fonction motrice globale chez 8 des 12 patients traités, ce qui n’a pas été observé chez les patients non traités présentant une forme sévère de déficience en AADC.
Kebilidi a reçu une approbation accélérée sur la base des résultats de sécurité et d’efficacité clinique de l’essai clinique mondial en cours sur la thérapie génique (PTC-AADC-GT-002).
Des preuves confirmatoires seront apportées par le suivi à long terme des patients déjà traités dans l’étude.
En plus de l’approbation, un bon d’examen prioritaire pour maladie rare a été accordé. La société prévoit de monétiser le bon.
Barclays maintient PTC Therapeutics avec une note Equal-Weight (égal au marché), en augmentant l’objectif de cours de 43 à 45 dollars.
Mouvement des prix: L’action PTCT est en baisse de 2,41 % à 42,97 dollars jeudi.
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