Mardi, Syndax Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:SNDX) a révélé les résultats de son étude de Phase 2 pivale de l’essai AUGMENT-101 sur le relaps ou le groupe de leucémie myéloïde aiguë (LMA) réfractaire ou rechutant (R/R) avec mutation NPM1 (mNPM1).
Le groupe a atteint le critère principal avec un taux de rémission complète (RC) plus RC avec un taux de récupération hématologique partielle (CRh) de 23% chez les adultes évalués pour l’efficacité.
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12 des patients ayant obtenu un CR/CRh avaient un CR et 3 avaient CRh.
À la date de clôture des données, la durée médiane observée des réponses en CR/CRh était de 4,7 mois, trois patients étant toujours en rémission.
Le statut de maladie résiduelle minimale (MRD) a été évalué chez 14 des 15 patients ayant obtenu un CR/CRh, 64% (9/14) d’entre eux présentant un MRD négatif. Le taux de réponse global (ORR) était de 47%.
17% des patients qui ont obtenu une réponse globale ont subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) à la suite d’un traitement par revumenib, trois reprenant le traitement par revumenib après la greffe.
La population de sécurité comprenait 84 patients adultes et pédiatriques atteints de LMA R/R mNPM1 de la portion 2 de l’essai AUGMENT-101.
Le profil de sécurité observé avec le revumenib chez cette population était conforme aux données précédemment rapportées.
Les événements indésirables liés au traitement (TRAE) ayant conduit à l’arrêt du traitement étaient de 5%
La société mène plusieurs essais avec du revumenib dans le traitement de LMA aiguës avec mutation NPM1 et réarrangées du gène KMT2A (KMT2Ar).
Syndax prévoit d’atteindre les étapes importantes suivantes pour le revumenib :
- Recevoir l’approbation de la FDA pour les leucémies myéloïdes aiguës KMT2Ar R/R au quatrième trimestre 2024.
- Lancer une étude pivot combinée avec du venetoclax/azacitidine dans le traitement de la LMA mNPM1 récemment diagnostiquée ou des leucémies myéloïdes aiguës KMT2Ar d’ici 2024.
- Publier les résultats de l’essai pivot AUGMENT-101 chez les patients atteints de LMA R/R mNPM1 et présenter les résultats lors d’une conférence médicale au premier semestre 2025.
- Soumettre une NDA supplémentaire pour le traitement de la LMA R/R mNPM1 au premier semestre 2025.
Mouvement des prix: Mardi, l’action de SNDX a chuté de 22,1 % à 16,96 dollars.
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