Jeudi, l’Administration des médicaments et des aliments des États-Unis (FDA) a approuvé Dawnzera (donidalorsen) de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) en prophylaxie pour prévenir les attaques d’œdème angioneurotique héréditaire (OAH) chez les patients âgés de 12 ans et plus, adultes et pédiatriques.
Dawnzera est le premier et le seul médicament ciblant l’ARN à être approuvé pour le traitement de l’OAH. Il est conçu pour cibler la prékallikréine plasmatique (PKP), une protéine clé qui active les médiateurs inflammatoires associés aux crises aiguës d’OAH.
L’OAH est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle qui provoque des crises récurrentes de gonflement sévère (angioedème) dans différentes parties du corps, y compris les mains, les pieds, les organes génitaux, l’estomac, le visage et/ou la gorge. On estime que l’OAH touche environ 7 000 personnes aux États-Unis.
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Dawnzera 80 mg s’auto-administre via un auto-injecteur sous-cutané une fois toutes les quatre (Q4W) ou huit semaines (Q8W).
L’approbation du médicament est basée sur les résultats positifs de l’étude de phase 3 OASIS-HAE.
L’étude a atteint son critère d’évaluation principal, Dawnzera Q4W réduisant le taux mensuel d’attaques d’OAH de 81 % par rapport au placebo sur 24 semaines.
La réduction moyenne du taux d’attaque a augmenté à 87 % lorsqu’elle a été mesurée à partir de la deuxième dose, un critère d’évaluation secondaire clé.
De plus, Dawnzera Q4W a réduit les attaques d’OAH modérées à sévères d’environ 90 % sur 24 semaines lorsqu’elle a été mesurée à partir de la deuxième dose.
L’étude OASISplus comprend également une cohorte de transition évaluant le Dawnzera Q4W chez des patients ayant déjà été traités pendant au moins 12 semaines avec Takhzyro (lanadélumab) de Takeda Pharmaceutical Co Ltd (NYSE:TAK) ou Orladeyo (bérotralstat) de BioCryst Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: BCRX).
Le passage à Dawnzera a réduit le taux moyen d’attaques d’OAH de 62 % par rapport au traitement prophylactique précédent sur 16 semaines, sans augmentation moyenne des attaques de percée observée lors de la transition.
En juin, BioCryst a accepté de vendre sa branche européenne Orladeyo (bérotalstat) à Neopharmed Gentili pour jusqu’à 264 millions de dollars.
En juillet, la FDA a approuvé Ekterly (sébétralstat) de KalVista Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: KALV) pour le traitement des crises aiguës d’OAH chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus.
Ekterly est le premier et le seul traitement oral à la demande pour l’OAH. L’OAH se caractérise par des épisodes récurrents de gonflement sévère (angioedème).
En juin, la FDA a approuvé Andembry (garadacimab-gxii) de CSL Limited (OTC: CSLLY), le seul traitement ciblant le facteur XIIa à usage prophylactique pour prévenir les attaques d’œdème angioneurotique héréditaire (OAH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus.
Andembry, le seul traitement à proposer un dosage une fois par mois dès le départ pour tous les patients, est une auto-injection sous-cutanée administrée en 15 secondes ou moins via un auto-injecteur avec une formule sans citrate.
Le cours des titres : Jeudi, le titre IONS s’est apprécié de 0,91 % à 43,20 $.
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