Détails de la présentation par affiche :
- Titre : Durabilité et sécurité à long terme de Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z ; NTLA-2002) 50 mg chez des patients atteints d’angioedème œdémateux héréditaire
Session : Maladies allergiques de la peau
Numéro de l’affiche : 061
Présentateur : Markus Magerl, docteur en médecine, professeur, responsable des essais cliniques à l’Institut d’allergologie de la Charité – Universitätsmedizin Berlin
- Dans cette analyse groupée de phase 1/2 (n = 32), une dose unique de 50 mg de lonvo-z a entraîné une réduction profonde, stable et durable de la kallikréine plasmatique chez tous les patients, avec jusqu’à trois ans de suivi.
- Chez les 32 patients, la fréquence moyenne mensuelle des crises était toujours ≤ 0,2, ce qui représente une réduction moyenne de 96 % des crises d’AAH par rapport à la valeur de base jusqu’au dernier suivi. Sur les 32 patients, 31 (97 %) étaient à la fois sans crise et sans traitement prophylactique à long terme (LTP) à la date de clôture des données, la durée des périodes sans crises et sans LTP allant de 2 mois à 3 ans, le suivi étant toujours en cours.
- Titre : L’évolution des objectifs du traitement pour parvenir à une absence de crises et à une prophylaxie à long terme après un traitement unique au Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z ; NTLA-2002)
Session : Maladies allergiques de la peau
Numéro de l’affiche : 005
Présentateur : Aleena Banerji, docteur en médecine, professeur à la Harvard Medical School, directrice clinique de l’unité d’allergie et d’immunologie clinique du Massachusetts General Hospital
- Des recherches récentes ont montré que le fait d’être sans crise et de minimiser simultanément la charge du traitement sont des objectifs thérapeutiques primordiaux tant pour les experts que pour les patients atteints d’AAH.
- Sur les 28 patients ayant plus de 6 mois de suivi après avoir reçu une dose unique de 50 mg de lonvo-z dans le cadre d’une analyse groupée de phase 1/2, 86 % n’avaient eu aucune crise et n’étaient sous aucun traitement prophylactique à long terme depuis plus de 6 mois, une durée que les patients ont suggéré être cliniquement significative.
- Titre : L’estimation de l’ampleur de la génération excessive de kallikréine par la modélisation quantitative en biologie des systèmes chez des patients atteints d’angioedème œdémateux héréditaire
Session : Maladies allergiques de la peau
Numéro de l’affiche : 003
Présentateur :Allen Kaplan, docteur en médecine, professeur au département de médecine de la Medical University of South Carolina
- Ce modèle a suggéré que l’AAH avec une déficience significative en inhibiteur de C1- estérase génère un excès de kallikréine plasmatique par rapport aux individus sains, ce qui se corrèle directement avec l’augmentation de la bradykinine.
- Dans ce modèle, une réduction de 85 % du prékallikréine a permis de ramener les pics de kallikréine libre et de bradykinine à des valeurs proches de la normale. Ce niveau de réduction du prékallikréine est cohérent avec ce qui a été observé cliniquement avec une dose de 50 mg de lonvo-z.
- Titre : Les médicaments chroniques posent des défis pour les personnes vivant avec un angioedème œdémateux héréditaire
Session : L’établissement de liens entre les preuves et l’impact réel
Numéro de l’affiche : 716
Présentateur : Paula Busse, docteur en médecine, professeur au département de médecine, division d’immunologie clinique, Mount Sinai Hospital
- Sur 100 patients américains atteints d’AAH interrogés, 89 % d’entre eux étaient sous traitements prophylactiques à long terme et 11 % d’entre eux étaient uniquement sous traitements à la demande, 34 % ont déclaré avoir eu au moins une crise par mois et seuls 20 % ont déclaré n’avoir eu aucune crise au cours de l’année précédente.
- La plupart des personnes interrogées ont indiqué que l’élimination de l’utilisation à vie de médicaments chroniques et l’amélioration de l’efficacité étaient les moyens les plus importants d’améliorer leur traitement actuel.