Jeudi, Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ: NTLA) a publié des données de suivi à plus long terme de son étude de phase 1 en cours sur le nexiguran ziclumeran (nex-z), un nouveau médicament destiné au traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv) avec polynévrite (PN).
Les résultats ont été présentés lors de la réunion internationale annuelle ATTR Amyloidosis pour les patients et les médecins. Les résultats ont été publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine.
Les données
Des réductions profondes, durables et cohérentes de la TTR continuent d’être observées. Chez les patients ayant reçu une dose unique de 0,3 mg/kg ou plus (n=33), la réduction moyenne de la TTR sérique à 24 mois était de 92 % (correspondant à un taux sérique moyen de TTR de 17,3 g/mL.
Parmi les 12 patients ayant bénéficié d’un suivi de 36 mois, la réduction moyenne de la TTR sérique était de 90 % (taux moyen sérique de TTR correspondant de 20 g/mL).
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Après une dose unique de nex-z, la plupart des patients atteints d’ATTRv-PN ont observé des tendances favorables indiquant une stabilité ou une amélioration.
La stabilité ou l’amélioration était basée sur l’évaluation de plusieurs mesures cliniques et de biomarqueurs, notamment le score d’altération de la neuropathie (NIS), le score d’altération de la neuropathie modifié +7 (mNIS+7), l’indice de masse corporelle modifié (mBMI), le questionnaire Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN), la chaîne légère des neurofilaments (NfL) et le score d’incapacité de la polynévrite (PND).
Parmi les 18 patients chez lesquels une évaluation mNIS+7 à 24 mois avait été réalisée à la date de clôture des données (11 avril 2025), 13 (72 %) ont montré des améliorations d’un seuil cliniquement significatif de ≥4 points, dont la plupart des patients de la cohorte qui avaient progressé sous Onpattro (patisiran) d’Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY).
Sur l’ensemble des 36 patients inscrits à l’essai de phase 1, les valeurs moyennes des critères secondaires mBMI, QoL-DN et NfL tendaient toutes vers une amélioration de la maladie, et 89 % des patients ont montré une amélioration ou une stabilité des scores PND sur 24 mois par rapport à la ligne de base.
Au 11 avril 2025, le nex-z avait été généralement bien toléré chez l’ensemble des patients et à tous les niveaux de dose testés.
Les effets indésirables liés au traitement les plus fréquemment rapportés étaient des réactions liées à la perfusion, qui étaient légères ou modérées et n’ont entraîné aucune interruption. Intellia a commencé à administrer des doses de son médicament aux patients participant à l’essai de phase 3 MAGNITUDE-2 en avril 2025.
Et après ?
Le dépistage des patients progresse rapidement, et l’on prévoit que le recrutement sera terminé au cours du premier semestre 2026.
Intellia prévoit de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’ATTRv-PN d’ici 2028.
Le mouvement des prix Jeudi, au dernier contrôle, l’action NTLA avait chuté de 4,42 % à 16,98 dollars.
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