Telomir Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:TELO) a annoncé mercredi de nouvelles données précliniques indiquant que son principal candidat, le Telomir-1, a empêché le vieillissement cellulaire dans des lignées cellulaires humaines progeria obtenues auprès de la Progeria Research Foundation.
Dans cette étude, menée par Smart Assays, le Telomir-1 a été testé sur des cellules prélevées directement sur un enfant atteint de progeria.
L’étude a évalué la viabilité cellulaire, les espèces réactives de l’oxygène (ROS) et la signalisation calcique intracellulaire – un marqueur de la dysfonction mitochondriale – dans des conditions normales et sous stress.
Constatations précliniques clés
Le Telomir-1 a augmenté la survie de manière dose-dépendante, à la fois dans des conditions basales et même dans des conditions de stress induites par le cuivre et le fer – deux ions métalliques connus pour accélérer le vieillissement en générant des dommages oxydatifs et en déstabilisant l’ADN et les télomères.
Les cellules progeria présentaient des niveaux anormalement élevés d’espèces réactives de l’oxygène (ROS), un signe caractéristique du vieillissement cellulaire. Le Telomir-1 a normalisé ces niveaux dans des conditions basales et même lorsque les ROS étaient encore plus élevés suite à une exposition à des métaux toxiques.
La surcharge calcique induite par le fer – un signal de dommage mitochondrial et une caractéristique connue de la progeria – a été considérablement réduite avec le Telomir-1, indiquant une régulation mitochondriale restaurée et un meilleur équilibre énergétique cellulaire.
Pourquoi c’est important
La progeria, ou syndrome de Hutchinson-Gilford (HGPS), est un trouble pédiatrique ultra-rare causé par une mutation du gène LMNA. Cette mutation produit une protéine de progerin anormale, qui provoque un vieillissement biologique rapide chez les enfants.
La seule thérapie approuvée par la FDA pour la progeria, le Zokinvy (lonafarnib), est un inhibiteur de la farnésyltransférase qui a été démontré pour prolonger l’espérance de vie de 4,3 ans en moyenne.
La société déclare que le Zokinvy ne permet pas d’inverser la pathologie sous-jacente de la maladie ou d’arrêter la détérioration cardiovasculaire, qui reste la principale cause de décès.
Le Telomir-1 est conçu pour réguler les ions métalliques intracellulaires, réduire le stress oxydatif, restaurer la fonction mitochondriale, allonger les télomères, inverser la perte de muscle et réinitialiser les schémas de méthylation de l’ADN associés à l’âge – des voies biologiques critiques impliquées dans la progeria et des maladies liées à l’âge plus généralement.
Les nouvelles données s’appuient également sur des études précédemment signalées chez des poissons-zèbres et des nématodes C. elegans porteurs d’une mutation du gène wrn (un modèle de progeria de l’adulte, ou syndrome de Werner), dans laquelle le Telomir-1 a prolongé de manière significative l’espérance de vie, a restauré la longueur des télomères, a inversé la dégénérescence musculaire et a normalisé les marqueurs d’âge moléculaire.
Telomir finalise actuellement des études permettant de formuler une proposition de nouvelle médicament pour le Telomir-1 et prévoit de collaborer avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour explorer les voies réglementaires, y compris le potentiel de désignation en tant que médicament orphelin. La société évalue plusieurs indications de maladies rares pour un développement clinique initial.
Mouvement des prix: En préouverture, l’action TELO a progressé de 2,69 % à 1,91 dollar.
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