Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), a rapporté mercredi les données de tête d’EDG-7500 de l’essai de quatre semaines de phase 2 CIRRUS-HCM chez des participants atteints de CMO obstructive ou non obstructive.
La MCH est une affection cardiaque génétique caractérisée par un épaississement du muscle cardiaque, qui rend plus difficile le pompage du sang par le cœur et qui peut potentiellement entraîner des complications telles que l’insuffisance cardiaque ou le décès cardiaque soudain.
En septembre 2024, la société a annoncé des données de tête de la Partie A de l’essai clinique démontrant qu’une seule dose orale d’EDG-7500 chez les participants atteints de CMO obstructive a entraîné des réductions robustes du gradient du tractus de sortie du ventricule gauche (LVOT-G) sans changements significatifs de la fraction d’éjection ventriculaire gauche (LVEF).
La Partie B du CIRRUS-HCM comprenait 17 participants atteints de CMO obstructive et la Partie C en comprenait 12 avec une CMO non obstructive.
Les deux parties de l’essai ont évalué l’innocuité et l’efficacité de doses uniques de 50 ou 100 mg d’EDG-7500 par jour pendant quatre semaines.
Chez les participants atteints de CMO obstructive, EDG-7500 a démontré des réductions significatives dépendant de la dose du LVOT-G au repos et post-Valsalva.
- Les participants ayant reçu 100 mg ont observé des réductions moyennes par rapport à la base de 71% et 58% respectivement pour les gradients de repos et provoqués (Valsalva). Ces réductions de gradient ont été obtenues sans changements significatifs de la LVEF.
- Le traitement avec 100 mg d’EDG-7500 a également entraîné une réduction moyenne de 62% par rapport à la base en NT-proBNP, un marqueur biologique clé de l’insuffisance cardiaque.
- Des améliorations cliniquement significatives ont également été observées dans le score résumé global du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OSS, qui mesure la fréquence et la charge des symptômes cliniques de l’insuffisance cardiaque), avec une augmentation moyenne substantielle de 23 points observée à la dose de 100 mg.
- Le traitement avec 100 mg d’EDG-7500 pendant quatre semaines a démontré des améliorations sur le score de la classe fonctionnelle NYHA (classe les stades de l’insuffisance cardiaque).
- 78% des participants ont observé une amélioration de ≥ 1 classe NYHA, et 67% ont amélioré à la classe NYHA I (c’est-à-dire asymptomatique).
Chez les participants atteints de CMO non obstructive, l’administration d’EDG-7500 a entraîné une réduction de NT-proBNP dépendante de la dose, avec une diminution moyenne de 42% par rapport à la base à 100 mg.
- Des améliorations notables des scores KCCQ-OSS et KCCQ-Résumé clinique, avec des augmentations moyennes substantielles de 17 points et 22 points, respectivement, ont été observées à la dose de 100 mg après seulement quatre semaines.
La lecture initiale des données de la Partie D est prévue pour le second semestre 2025 et le lancement de la phase 3 est prévu pour le premier semestre 2026.
Mouvement des prix EWTX : Le titre Edgewise Therapeutics a chuté de 25,34 % à 15,02 dollars à la publication de l’article de mercredi.
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