La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a imposé un arrêt clinique sur la demande de médicament expérimental (Investigational New Drug, IND) de Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) concernant l’étude de phase 1 de DNL952 en cours pour le traitement de la maladie de Pompe.
L’Agence américaine a demandé un amendement du protocole afin d’inclure une dose de départ plus faible, des critères d’inclusion révisés, certains engagements de surveillance de la sécurité et des règles d’arrêt.
Ces demandes sont liées aux réactions d’hypersensibilité précliniques observées chez des modèles murins de la maladie de Pompe, qui sont couramment observées dans toutes les thérapies de remplacement enzymatique GAA chez la souris.
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La FDA n’a pas demandé d’études non cliniques supplémentaires. Denali a soumis une réponse à l’Agence, et en attendant les commentaires de la FDA, prévoit des retards minimes dans le démarrage de l’étude de phase 1.
La société a déclaré dans un dépôt jeudi auprès de la SEC qu’elle était en bonne voie pour soumettre une demande d’essai clinique pour DNL952 en Europe au premier semestre 2026.
Mises à jour de la pipeline lors de la journée des investisseurs
Jeudi, Denali a fourni des mises à jour clés sur les programmes de son pipeline de développement lors de sa journée des investisseurs 2025.
La demande de licence biologique pour le tividenofusp alfa pour le traitement du MPS II (syndrome de Hunter) est toujours en cours d’examen par la FDA, avec une date d’action cible fixée au 5 avril 2026 en vertu de la Prescription Drug User Fee Act.
Une réunion de fin de cycle avec la FDA a eu lieu, et des discussions sur l’étiquetage sont en cours. Les activités de préparation commerciale progressent. L’inscription dans la cohorte A (neurogique) de l’étude COMPASS de phase 2/3 sur le tividenofusp alfa devrait être terminée en décembre 2025.
L’étude de phase 1/2 de DNL126 pour le MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A) est toujours en bonne voie pour être achevée en 2026, ce qui pourrait permettre une approbation accélérée et un lancement commercial d’ici la fin de 2027. Denali prévoit de présenter les premières données de phase 1/2 au symposium mondial de 2026. La planification de la phase 3 est en cours.
Royalty Pharma signe un accord de financement de 275 millions de dollars
Jeudi, Royalty Pharma plc (NASDAQ:RPRX) a annoncé un accord de financement de redevances synthétiques de 275 millions de dollars basé sur les ventes nettes futures de tividenofusp alfa.
La transaction est soumise à diverses conditions de clôture, notamment l’obtention par Denali de l’approbation accélérée par la FDA américaine du tividenofusp alfa.
À la clôture, Royalty Pharma effectuera un paiement initial de 200 millions de dollars, et sera obligé d’effectuer un paiement supplémentaire de 75 millions de dollars lors de l’obtention de l’approbation par l’Agence européenne des médicaments du tividenofusp alfa au 31 décembre 2029.
Royalty Pharma recevra une redevance de 9,25 % sur les ventes nettes mondiales de tividenofusp alfa auprès de Denali.
Les paiements de redevances à Royalty Pharma cesseront lorsqu’un multiple de 3,0x sera atteint, ou de 2,5x s’il est atteint au premier trimestre 2039.
Cotes des analystes
BTIG a réitéré la recommandation Buy pour Denali Therapeutics et maintient une prévision de prix de 32 dollars.
Wedbush maintient sa recommandation Outperform pour Denali Therapeutics et augmente la prévision de prix de 30 à 31 dollars.
Le mouvement des prix de DNLI : Le vendredi au moment de la publication, les actions de Denali Therapeutics avaient reculé de 0,10 % pour s’établir à 20,09 dollars, selon les données de Benzinga Pro.
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