Mercredi, Denali Therapeutics Inc (NASDAQ:DNLI) a fait le point sur le Régime G de l’essai de phase 2/3 HEALEY ALS, une plateforme d’essai sur la sclérose latérale amyotrophique pour le médicament DNL343.
La société a déclaré que des analyses complémentaires n’ont pas démontré d’effet du traitement sur la neurofilament light (NfL), un biomarqueur des dommages neuronaux, sur la période de 24 semaines en double aveugle et dans un sous-ensemble de participants ayant complété une période supplémentaire de 28 semaines avec traitement actif en ouvert.
Denali prévoit d’arrêter le traitement actif dans le Regime G, selon un communiqué de la SEC. Dans l’ensemble, on a découvert que le DNL343 était sûr et bien toléré.
Lire aussi: L’essai principal de la sclérose latérale amyotrophique de Denali Therapeutics échoue, mais l’analyste dit que c’était prévu
Les données du Régime G seront présentées lors d’une future réunion médicale. Denali entend évaluer les opportunités de développement potentielles pour le DNL343.
En janvier, Denali a publié des résultats principaux d’une analyse du Régime G de l’essai de phase 2/3 de la plateforme HEALEY ALS évaluant le DNL343 pour la sclérose latérale amyotrophique.
Comparativement au placebo, l’étude n’a pas atteint son critère d’évaluation principal, à savoir l’efficacité dans le ralentissement de la progression de la maladie.
Les analystes William Blair ont jugé que cette mise à jour était « décevante », mais largement attendue après la mise à jour précédente sur l’étude échouée. L’analyste estime que cela aura peu d’impact sur les estimations de la juste valeur, qui ont été légèrement abaissées de 32 à 30 dollars par action.
L’analyste Sarah Schram estime que l’accent porté par les investisseurs sera mis sur les mises à jour 2025 concernant la demande d’approbation accélérée de la FDA pour le médicament Tividenofusp alfa dans le cadre du traitement du syndrome de Hunter. Il pourrait être approuvé d’ici la fin 2025 ou le début 2026.
Elle estime également que l’on bénéficiera d’une certaine clarté sur le processus réglementaire pour le médicament DNL126 dans le cadre du traitement de la maladie de Sanfilippo, suivant probablement un chemin similaire à celui défini pour le Tividenofusp.
En outre, la société prévoit d’étendre sa plateforme de véhicules de transport, dans le but de lancer un ou deux nouveaux traitements en essais cliniques chaque année au cours des trois prochaines années.
Sur la base des données de biomarqueurs et cliniques, Schram considère que le Tividenofusp est le traitement de choix pour le syndrome de Hunter. Elle estime que le marché sous-évalue le médicament et la plateforme de la société, qui pourrait permettre de développer des traitements pour des maladies courantes comme Parkinson et Alzheimer.
William Blair réitère sa recommandation de surperformance pour le titre Denali et reste acheteur sur la faiblesse récente du titre.
Mouvement des prix: Le titre Denali avait reculé de 2,64 % à 15,87 dollars à son dernier point jeudi.
Lecture suivante :