Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX) a annoncé dimanche de nouvelles données issues de son programme de développement clinique évaluant le palsonify (paltusotine), un traitement administré par voie orale une fois par jour, dans l’acromégalie.
L’acromégalie est une maladie rare chez l’adulte qui cause une croissance anormale de certains os, organes et autres tissus.
Les données seront présentées lors de la réunion annuelle de la Société endocrinienne, l’ENDO 2025.
L’étude en ouvert de l’extension (OLE) du PATHFNDR-1
L’essai de phase 3 PATHFNDR-1 a enrôlé des adultes atteints d’acromégalie qui étaient contrôlés biochimiquement avec des ligands des récepteurs de la somatostatine (SRL) administrés par injection mensuelle.
Après une période de 36 semaines de traitement randomisé par placebo, 53 des 58 participants (91 %) ont intégré le programme d’extension en ouvert. Une analyse intérimaire inclut des données jusqu’à la semaine 96 de participation totale à l’étude (60 semaines dans le cadre de l’extension en ouvert).
Chez les patients qui sont passés des SRL injectées au palsonify par voie orale une fois par jour, les taux moyens de l’insuline-like growth factor 1 (IGF-1) sont restés stables avec une moyenne de 0,93 ± 0,22 au départ de l’extension en ouvert et 0,81 ± 0,21 fois la limite supérieure de la normale (ULN) à la semaine 96, démontrant un contrôle biochimique durable sur cette période.
Les niveaux d’hormone de croissance (GH) étaient également stables, avec des valeurs moyennes de 1,0 ± 1,0 ng/mL au départ et de 1,1 ± 1,2 ng/mL à la semaine 96.
Le contrôle des symptômes est également resté stable à la semaine 96.
L’étude OLE de PATHFNDR-2
L’analyse intérimaire inclut des données d’efficacité auprès de 88 patients jusqu’à la semaine 84 (correspondant à 60 semaines de traitement dans le cadre de l’extension en ouvert) et des données de sécurité pour les 114 patients inscrits.
Les patients qui avaient reçu un placebo pendant la phase de randomisation avaient connu des réductions durables des niveaux d’IGF-1, avec un changement moyen par rapport aux valeurs de référence de –0,81 × ULN à la semaine 84 (n=39).
Les participants inscrits directement dans le programme d’extension en ouvert (n=9) ont présenté des réductions similaires (–0,75 × ULN), tandis que ceux qui avaient été traités avec palsonify pendant la phase de randomisation (n=40) ont maintenu leur contrôle (changement moyen –0,01 × ULN).
Les taux d’hormone de croissance, les scores de symptômes et la taille de la tumeur hypophysaire ont été durablement maîtrisés pendant la durée de l’étude.
Dans les deux essais, le palsonify a été bien toléré.
Une analyse globale des scores de symptômes des études PATHFNDR-1 et PATHFNDR-2 a montré que les proportions des patients traités par palsonify qui ont ressenti un fardeau de symptômes moindre étaient plus élevées par rapport au placebo, quelle que soit l’ampleur de l’effet sur les symptômes, l’historique de traitement ou l’état de contrôle de la maladie biochimique.
Dans une analyse des données de PATHFNDR-1, les patients ayant un contrôle biochimique de la maladie et passant des SRL injectées au palsonify ont observé une chute significative du nombre de jours avec exacerbation des symptômes, de plus de 30 % des jours sous SRL à seulement 6,2 % des jours sous un dosage stable de palsonify.
Mouvement des cours de l’action CRNX : Lundi, à la publication, l’action de Crinetics Pharmaceuticals avait augmenté de 3,07 % pour atteindre 32,91 $.
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