Mercredi, Applied Therapeutics, Inc (NASDAQ:APLT) a reçu de la FDA une lettre de réponse complète (CRL) pour la nouvelle demande de médicament (NDA) pour le govorestat dans le traitement de la galactosémie classique.
La galactosémie est une maladie rare à transmission génétique qui se caractérise par l’incapacité à métaboliser le galactose, un sucre simple. Lorsque le galactose n’est pas métabolisé de manière appropriée, il se transforme en galactitol, un métabolite toxique qui entraîne des complications neurologiques.
La CRL indique que la FDA a terminé son examen de la demande et a déterminé qu’elle est incapable d’approuver la NDA sous sa forme actuelle, citant des insuffisances dans la demande clinique.
Applied Therapeutics étudie les commentaires de la FDA. Il prévoit de demander immédiatement une réunion pour discuter des exigences liées à une éventuelle réintroduction de la NDA ou à un appel de la décision et des prochaines étapes appropriées.
Dans l’étude enregistrée en phase 3, ACTION-Galactosemia Kids, chez des enfants atteints de galactosémie âgés de 2 à 17 ans, le traitement par govorestat a permis de démontrer un bénéfice clinique sur les activités de la vie quotidienne, les symptômes comportementaux, la cognition, la motricité fine et les tremblements.
Le govorestat a également réduit de manière significative les taux de galactitol dans le plasma des adultes et des enfants atteints de galactosémie.
Le govorestat est également en cours de développement pour le déficit en déshydrogénase du sorbitol (SORD), une maladie neuromusculaire rare et progressive. La société prévoit de soumettre une NDA au début du premier trimestre de 2025.
William Blair a déclaré qu’il était confiant dans l’approbation du govorestat avant sa date de PDUFA, en raison de données cliniques solides montrant son efficacité pour une maladie rare sans traitement disponible. Cependant, le rejet de la FDA était inattendu et décevant.
Les détails de la CRL étant limités, les prochaines étapes pour le govorestat dans le traitement de la galactosémie restent donc peu claires, y compris la question de savoir si un autre essai clinique sera nécessaire.
Par conséquent, William Blair a réduit sa probabilité de succès pour le programme de déficit en déshydrogénase du sorbitol à 30% et a reporté le lancement aux États-Unis au quatrième trimestre de 2025, dans l’attente de précisions supplémentaires.
Malgré ce revers, William Blair a maintenu son évaluation surperformance, notant que la CRL n’a probablement pas d’impact sur le programme de la société visant le SORD.
William Blair a mis en avant le fait que l’essai clinique SORD a atteint ses principaux objectifs et a offert un ensemble de données plus solides. En outre, l’alignement de la FDA sur une voie d’approbation accélérée pour le SORD suggère que, s’il bénéficie d’une priorité d’examen, le govorestat pourrait encore commencer à générer des revenus fin 2025.
Mouvement des prix: Vendredi dernier, lors de la dernière vérification, l’action d’Applied Therapeutics avait chuté de 67,2 % à 2,81 dollars au cours de la séance avant l’ouverture du marché.
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Illustration d’un employé du laboratoire pharmaceutique créée avec MidJourney.