Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) a publié vendredi les résultats d’efficacité et de sécurité sur quatre ans de l’étude d’extension en ouvert sur l’Homme (HOPE-2) en cours de Deramiocel, le principal candidat à la thérapie cellulaire de l’entreprise pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Après quatre années de traitement continu, les patients traités par Deramiocel ont montré un changement médian de -0,5 point par rapport à la ligne de base.
En outre, une analyse de sous-groupe des patients ayant une fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG) de base supérieure à 45 % a montré un bénéfice clinique encore plus important, soutenant une intervention précoce avec Deramiocel pour potentiellement préserver la fonction cardiaque.
Lire aussi: Thérapie cellulaire de Capricor Therapeutics sous revue prioritaire de la FDA pour une maladie cardiaque associée à la dystrophie de Duchenne
De plus, le traitement a continué à ralentir la progression de la maladie musculaire squelettique, tel que mesuré par la performance du membre supérieur (PUL v2.0), les patients ayant connu une baisse moyenne plus faible au cours de la quatrième année (0,6 point) par rapport à la première année (1,8 point).
Ensemble, ces constatations suggèrent qu’un traitement prolongé par Deramiocel pourrait aider à atténuer la progression de la DMD au fil du temps. Deramiocel continue de maintenir un profil de sécurité favorable tout au long de l’étude.
« Ces données sur quatre ans renforcent la force et la durabilité du bénéfice clinique de Deramiocel et de son profil de sécurité favorable dans les fonctions cardiaque et musculaire squelettique », a déclaré Linda Marbán, PDG de Capricor Therapeutics. “Avec notre BLA sous examen prioritaire et plusieurs étapes réglementaires clés désormais terminées, nous nous concentrons avec urgence pour nous rapprocher d’une approbation potentielle”.
Mouvement des prix de CAPR : Le titre CAPR a chuté de 31,75 % à 8,16 dollars vendredi, lors de la publication.
Lecture suivante :
Photo : Shutterstock