Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) a publié les résultats d’efficacité et de sécurité sur quatre ans de l’étude de prolongement ouverte (EPO) HOPE-2 sur le Deramiocel, son principal candidat en thérapie cellulaire contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Après quatre années de traitement continu, les patients traités au Deramiocel ont montré une variation médiane de -0,5 point par rapport à la ligne de base.
De plus, une analyse de sous-groupe des patients ayant une fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG) de base >45 % a montré un bénéfice clinique encore plus élevé, soutenant une intervention précoce avec le Deramiocel pour potentiellement préserver la fonction cardiaque.
De plus, le traitement a continué à ralentir la progression de la maladie des muscles squelettiques, mesurée par la performance du membre supérieur (PUL v2.0), les patients ayant connu une baisse moyenne plus faible au cours de la quatrième année (0,6 point) comparativement à la première année (1,8 point).
Pris dans son ensemble, ces résultats suggèrent qu’un traitement prolongé par Deramiocel pourrait aider à atténuer la progression de la DMD au fil du temps. Deramiocel continue de maintenir un profil de sécurité favorable tout au long de l’étude.
« Ces données sur quatre ans renforcent l’efficacité et la durabilité du bénéfice clinique de Deramiocel et son profil de sécurité favorable, à la fois dans la fonction cardiaque et musculaire », a déclaré Linda Marbán, PDG de Capricor Therapeutics. « Avec notre demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) sous examen prioritaire et plusieurs étapes réglementaires clés maintenant terminées, nous exécutons la stratégie avec concentration et urgence alors que nous nous dirigeons vers une approbation potentielle.
Mouvement des prix de CAPR : Le titre Capricor Therapeutics a chuté de 31,75 % à 8,16 $ lors de la publication de l’article ce vendredi.
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