Le titre de Biohaven Ltd. (NYSE:BHVN) s’est inscrit en hausse ce vendredi après une mise à jour concernant sa nouvelle demande de médicament (NDA) pour le troriluzole chez les patients adultes atteints d’ataxie spinocérébelleuse (SCA).
En mai 2025, la Division de neurologie 1 au sein du Bureau des neurosciences de la Food and Drug Administration (FDA) a informé la société qu’elle prolongeait la date de la Prescription Drug User Free Act (PDUFA) pour le NDA du troriluzole de trois mois afin de permettre un examen complet des récentes soumissions de données de la société.
La division a également informé Biohaven qu’elle envisageait de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande.
A lire aussi : BHV-1300 de Biohaven, un candidat médicament prometteur pour le traitement des maladies auto-immunes
Dans un dépôt auprès de la SEC, la Division a communiqué qu’elle avait déterminé qu’une réunion du comité consultatif n’était plus nécessaire pour la prise de décision réglementaire.
La décision de la FDA concernant la NDA est attendue au cours du quatrième trimestre de 2025.
En cas d’approbation, le troriluzole serait le premier et le seul traitement approuvé par la FDA contre l’ataxie spinocérébelleuse. L’ataxie spinocérébelleuse est un groupe de troubles neurodégénératifs à transmission dominante caractérisés par une perte progressive du contrôle moteur volontaire et une atrophie du cervelet et du tronc cérébral. La SCA touche environ 15 000 personnes aux États-Unis et 24 000 en Europe et au Royaume-Uni.
En avril, Biohaven a annoncé un accord de capital non dilutif pouvant atteindre 600 millions de dollars avec Oberland Capital Management LLC. L’accord, avec 250 millions de dollars de produit brut reçus à la clôture le 30 avril 2025, devrait soutenir la planification du lancement commercial dans la SCA, les activités de développement clinique et les opérations commerciales en cours.
En septembre 2024, Biohaven a publié les résultats principaux de l’étude pivot BHV4157-206-RWE démontrant l’efficacité du troriluzole sur le changement moyen par rapport à la ligne de base dans l’échelle fonctionnelle de l’ataxie spinocérébelleuse (f-SARA) après trois ans de traitement.
L’étude a atteint le critère d’évaluation principal et a montré des améliorations statistiquement significatives sur l’échelle f-SARA aux années 1 et 2.
Les investisseurs doivent noter qu’en juin, la FDA a décidé de ne pas tenir de réunion du comité consultatif pour le Deramiocel de Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ:CAPR), le candidat médicament de thérapie cellulaire de la société pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La DMD, comme la SCA, est une maladie génétique grave et progressive qui provoque une faiblesse et une dégénérescence musculaires, touchant principalement les garçons.
Le cours : Le titre BHVN est en hausse de 11,65 % à 16,40 dollars avant l’ouverture des marchés vendredi.
A lire aussi :
- Photo de Tada Images via Shutterstock