Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) a présenté samedi des données supplémentaires issues de l’essai clinique de phase 1/2 de BEAM-302 chez les patients atteints de déficience en alpha-1 antitrypsine (AATD) à la 7e conférence mondiale de recherche de la fondation Alpha-1 et au 10ème congrès des patients.
L’AATD est un trouble génétique héréditaire qui peut causer un emphysème précoce et une maladie du foie.
AATD est un trouble génétique héréditaire qui peut causer un emphysème précoce et une maladie du foie.
Les données initiales de sécurité et d’efficacité de l’essai de phase 1/2 de BEAM-302 ont été signalées en mars 2025, établissant la preuve de son concept clinique en tant que traitement potentiel pour l’AATD et l’édition par base in vivo.
Les résultats préliminaires des trois premières cohortes de doses uniques croissantes ont démontré que BEAM-302 était bien toléré.
Des doses uniques de BEAM-302 ont permis une correction durable de la mutation causant la maladie, et un niveau global de protéine AAT au-dessus du seuil thérapeutique pour la cohorte de doses de 60 mg.
Ces données précédemment rapportées ont été incluses dans la présentation, aux côtés des données de biomarqueurs actualisées de la cohorte de 60 mg montrant des taux de protéines corrigées (M-AAT) et de la forme mutante de la protéine alpha-1 antitrypsine (Z-AAT) pour les 28 premiers jours pour les trois patients.
Le 28e jour, la proportion de M-AAT corrigée a atteint une moyenne de 91 % de l’AAT totale en circulation, dépassant les taux observés chez les patients atteints du génotype MZ, pour lesquels l’AAT circulatoire est en général de l’ordre de 80 %.
De plus, le traitement par BEAM-302 a entraîné une diminution moyenne de 79 % de la protéine Z-AAT mutante en circulation par rapport à la valeur de départ à partir du 28e jour.
Beam prévoit de poursuivre la phase de titration de la Partie A de l’essai de Phase 1/2 en cours, y compris l’inscription et la titration d’une quatrième cohorte de doses de 75 mg, et s’attend à publier de nouvelles données lors d’une conférence médicale au second semestre 2025.
De plus, l’entreprise a l’intention de titrer son premier patient dans le cadre de la Partie B, y compris des patients atteints d’AATD et d’une maladie hépatique bénigne à modérée, au second semestre 2025.
La Food and Drug Administration des États-Unis a récemment approuvé la demande de médicament expérimental de Beam Therapeutics pour BEAM-302, ce qui permet à l’entreprise d’activer des sites aux États-Unis pour son essai de phase 1/2 en cours.
Mouvement des prix : L’action BEAM a chuté de 6,75 % pour s’établir à 14,24 $ lors de la dernière vérification effectuée lundi.
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