Ce samedi, Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) a révélé de nouvelles données d’efficacité et de sécurité de l’essai de phase 1/2 BEACON de BEAM-101 chez des patients porteurs de la drépanocytose (SCD) avec des crises vaso-occlusives (VOC) graves.
Les données ont été présentées lors de la réunion annuelle et exposition de la Société américaine d’hématologie (ASH).
Conformément aux précédentes données annoncées par Beam, les nouvelles données de sept patients traités par BEAM-101, une thérapie d’édition de base à l’étude, ont démontré une augmentation robuste et durable de l’hémoglobine fœtale (HbF) et des réductions de l’hémoglobine falciforme (HbS), une greffe rapide de neutrophiles et de plaquettes, et des marqueurs normalisés ou améliorés de l’hémolyse.
Aucune VOC n’a été signalée après la greffe.
Les principaux points à retenir sont les suivants:
- Augmentation rapide et soutenue de l’hémoglobine fœtale protectrice (HbF) : Tous les patients ont atteint des niveaux d’HbF endogènes dépassant 60% et une réduction de l’hémoglobine falciforme correspondante (HbS) inférieure à 40% qui était durable. Une distribution pancellulaire de l’HbF a été observée après l’élimination du sang transfusé.
- Niveaux d’hémoglobine totale (Hb) robustes et durables : Les niveaux d’hémoglobine totale ont augmenté rapidement avec une résolution de l’anémie chez les patients après l’élimination du sang transfusé.
- Normalisation des marqueurs d’hémolyse : Les principaux marqueurs d’hémolyse, y compris la bilirubine indirecte, l’haptoglobine, la lactate déshydrogénase et les réticulocytes, se sont normalisés ou améliorés chez tous les patients suite au traitement par BEAM-101.
- Profil de sécurité conforme à celui du busulfan et de la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques.
En novembre, la société a déclaré qu’un patient était décédé des suites d’une insuffisance respiratoire probablement liée à la conditionnement au busulfan, quatre mois après l’infusion de BEAM-101. Cependant, l’investigateur a conclu que le décès était sans rapport avec le BEAM-101.
Dimanche, Beam Therapeutics a annoncé de nouvelles données pour sa plateforme de conditionnement par évasion des anticorps des cellules souches modifiées (Engineered Stem Cell Antibody Evasion, ESCAPE), qui ont été présentées lors de la réunion annuelle et exposition de la Société américaine d’hématologie.
ESCAPE comprend deux médicaments à l’étude, le BEAM-103 et le BEAM-104. La société a l’intention de faire avancer BEAM-103 et BEAM-104 pour leur développement dans le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie.
Lors de l’étude préclinique, l’administration de cellules modifiées par BEAM-104 à des animaux préparés à l’anticorps a conduit à une greffe à long terme.
Les doses de BEAM-103 mAb ont entraîné un remplacement rapide et presque complet des cellules érythroïdes de type sauvage par des cellules modifiées, conduisant à une induction précoce de niveaux d’HbF pertinents sur le plan thérapeutique.
Les doses de BEAM-103 ont été bien tolérées, sans nécessité de transfusion, d’antibiotiques ou de soins de support supplémentaires.
William Blair écrit: «Bien que le décès du patient soit malheureux, nous considérons cet événement comme soulignant la nécessité d’options de conditionnement moins toxiques, et nous pensons que Beam est en train de mener ce dossier.»
Mouvement des prix: Lundi, lors du dernier contrôle, l’action BEAM avait progressé de 0,52%, à 26,89 $.
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