Le mercredi, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AMLX) a décidé d’abandonner le programme ORION d’AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol [TURSO, également connu sous le nom d’ursodoxicoltaurine]) chez les adultes atteints de paralysie supranucléaire progressive (PSP).
La PSP est une maladie cérébrale dégénérative rare qui entraîne des problèmes d’équilibre, de mouvement, de mouvements oculaires, de parole, de déglutition, d’humeur et de cognition.
Après 24 semaines, AMX0035 n’a montré aucune différence par rapport au placebo sur les critères d’évaluation principaux ou secondaires.
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Sur la base de ces résultats, la société va interrompre l’essai de phase 2b ainsi que les extensions en ouvert et ne lancera pas la partie du programme relative à la phase 3.
Les données relatives à la sécurité étaient conformes aux données de sécurité des études précédentes, et AMX0035 a continué à être généralement bien toléré.
Amylyx affirme que sa priorité absolue demeure l’essai pivot de phase 3 LUCIDITY sur l’avexitide, le recrutement devant être achevé en 2025 et les données de synthèse devant être publiées au premier semestre 2026.
La société poursuit également le développement de AMX0035 dans le syndrome de Wolfram et fait progresser AMX0114 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA), des données précoces étant attendues en 2025 pour le premier groupe de patients de l’essai LUMINA de phase 1.
En juillet, Amylyx Pharmaceuticals a présenté de nouvelles analyses exploratoires issues de ses essais de phase 2 PREVENT et de phase 2b sur l’avexitide, un antagoniste expérimental du récepteur GLP-1, lors de la réunion annuelle de la Endocrine Society.
Dans l’essai de phase 2b, une dose d’avexitide de 90 mg une fois par jour, actuellement évaluée dans l’essai de phase 3 LUCIDITY, a permis une réduction de 64 % du taux d’événements hypoglycémiques modérés à sévères. Plus de la moitié des participants n’ont pas connu ces événements durant le traitement.
Amylyx s’attend à ce que sa trésorerie lui permette de tenir jusqu’à la fin de l’année 2026.
En mars 2024, Amylyx a partagé les résultats de synthèse de l’essai PHOENIX de phase 3 d’AMX0035, également connu sous le nom de Relyvrio aux États-Unis et d’Albrioza au Canada, pour la SLA.
Le PHOENIX n’a pas atteint son critère d’évaluation principal qui était d’obtenir une signification statistique (p=0,667), mesurée par le changement par rapport à la ligne de base dans le score total de l’échelle de cotation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) à la semaine 48, aucune signification statistique n’a également été trouvée dans les critères d’évaluation secondaires.
Le mouvement des prix Mercredi, dans les derniers échanges, le titre AMLX a perdu 0,66 % pour s’établir à 9,10 dollars.
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