Mardi, l’administration américaine des médicaments et des aliments (FDA) a accepté la nouvelle soumission par Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) de la demande d’autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour Kresladi (marnetegragene autotemcel ; marne-cel), un traitement génique expérimental par vecteur lentiviral (LV) contre la déficience en adhésion leucocytaire de type I (LAD-I) grave.
La LAD-I est une maladie génétique rare du système immunitaire qui prédispose les patients à des infections récurrentes et mortelles, et qui est presque toujours fatale dans l’enfance en l’absence de greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques.
La date PDUFA fixée par la FDA est le 28 mars 2026.
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La demande d’autorisation de mise sur le marché est étayée par les données positives d’efficacité clinique et de sécurité issues de l’étude mondiale de phase 1/2 de Kresladi, qui a démontré une survie globale à 100% chez tous les patients inscrits à l’étude 12 mois après la perfusion (et pendant toute la durée du suivi).
Toutes les variables d’intérêt primaires et secondaires ont été atteintes et Kresladi a été bien toléré chez tous les patients sans effets indésirables graves liés au traitement. Les données ont montré des réductions substantielles de l’incidence des infections significatives par rapport aux niveaux avant traitement, ainsi que des preuves d’une amélioration des lésions cutanées et de la restauration des capacités de cicatrisation.
Rocket est éligible à un bon d’examen prioritaire (PRV) pour maladie pédiatrique rare si Kresladi est approuvé.
William Blair a écrit mardi : “Nous considérons l’acceptation de Kresladi de manière positive, car elle rétablit l’élan d’un programme qui avait déjà obtenu un examen prioritaire et qui a démontré une durabilité convaincante. Les préoccupations précédentes concernant la CMC ayant été prises en compte, nous restons optimistes…”
L’analyste Sami Corwin prévoit un lancement potentiel au troisième trimestre 2026 et des ventes maximales de 294 millions de dollars en 2031.
“Cependant, nous reconnaissons que la société a déclaré qu’elle prévoyait de concentrer davantage ses ressources sur son pipeline AAV en phase avancée, ce qui laisse penser que les efforts de commercialisation pour Kresladi pourraient être modestes”, a écrit Corwin mardi.
Le mouvement des prix : Le titre RCKT a gagné 18,01 % à 4,09 dollars lors de la dernière vérification mardi.
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