- Activité cliniquement significative de la fonction pulmonaire, mesurée par la VEMS en pourcentage prédite (ppFEV1) et l’indice de clarté pulmonaire (LCI2,5), avec un suivi d’1 an à la dose sélectionnée pour la phase 2
- Expression durable du transgène CFTR dans la plage thérapeutique cible avec un suivi d’au moins 1 an
- Les données étayent le potentiel du 4D-710 en tant que traitement durable, redosable, variant-agnostique et modifiant la maladie chez les personnes atteintes de fibrose kystique pulmonaire présentant un besoin élevé insatisfait
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