Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) a annoncé lundi qu’il mettait volontairement et temporairement en pause toutes les livraisons américaines d’Elevidys, sa thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne, à compter du 22 juillet.
Cette annonce fait suite au refus initial de Sarepta de suspendre la distribution malgré une demande de l’administration américaine des aliments et des médicaments (FDA) en raison d’inquiétudes liées à la sécurité après la mort de patients.
La pause permet à Sarepta et à la FDA de finaliser une mise à jour de l’étiquetage de sécurité, comprenant une mise en garde encadrée concernant le risque de lésions hépatiques aiguës, et de répondre aux demandes de la FDA.
Le PDG Doug Ingram a souligné que cette décision était difficile mais nécessaire pour maintenir une relation positive et collaborative avec les régulateurs, tout en ayant la priorité sur la sécurité des patients. La FDA avait déjà placé de précédentes suspensions cliniques sur les essais de thérapie génique connexes de Sarepta après la mort de trois patients potentiellement liée à leurs produits.
William Blair écrit : « Bien que nous considérions la pause temporaire des expéditions d’Elevidys comme malencontreuse, en particulier pour les patients qui comptaient sur sa réception à court terme, nous pensons que la décision est nécessaire pour reconstruire les relations de l’entreprise avec les régulateurs et la communauté des patients.
La demande initiale de la FDA a probablement également mis les médecins sous pression pour qu’ils suspendent les traitements.
L’analyste Sami Corwin a déclaré que les chances d’un retrait formel d’Elevidys du marché étaient « très faibles ».
Il est incertain de savoir combien de temps durera la pause. Cependant, William Blair s’attend à ce que les livraisons d’Elevidys reprennent au quatrième trimestre une fois la mise à jour de l’étiquette terminée. Les analystes ont ajusté leurs prévisions pour inclure ce retard. La firme estime qu’Elevidys générera 795,7 millions de dollars de revenus pour l’ensemble de l’année 2025.
Pour le deuxième trimestre, Sarepta prévoit :
- Des revenus nets de produits de 513 millions de dollars
- Des revenus d’Elevidys de 282 millions de dollars, et
- Des revenus nets de produits de 231 millions de dollars pour les oligos PM pour ARN
Alors que Sarepta a fait plusieurs mises à jour concernant ses thérapies géniques en cours ou sur le marché, l’action de Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ARWR) a clôturé 12,2 % plus bas à 14,71 dollars.
Pour rappel, en novembre 2024, Arrowhead a annoncé un accord de licence et de collaboration mondial avec Sarepta Therapeutics.
Cet accord accorde à Sarepta des droits mondiaux exclusifs sur les essais cliniques d’Arrowhead pour ses nouvelles thérapies d’interférence par ARN (ARNi) pour des maladies génétiques rares ciblant les muscles, le système nerveux central (SNC) et les poumons.
L’accord se concentre sur la plateforme RNAi ciblée d’Arrowhead, qui permet la distribution précise des nouvelles thérapies conçues pour réduire l’activité des gènes responsables des maladies.
Sarepta versera à Arrowhead 500 millions de dollars et un investissement en capitaux propres de 325 millions de dollars à un prix majoré de 35 %.
Les conditions supplémentaires comprennent :
- 250 millions de dollars à payer en 50 millions de dollars en cinq ans
- Jusqu’à 300 millions de dollars en paiements d’étape à court terme au cours de la prochaine année, et
- des redevances potentielles étagées sur les ventes commerciales.
Mouvement des prix: Le titre de Sarepta a chuté de 4,65 % à 12,70 dollars lors de la session de préouverture au dernier pointage de mardi.
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