La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé lundi l’Ekterly (sebetralstat) de KalVista Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:KALV) pour le traitement des crises aiguës d’angiœdème héréditaire (HAE) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus.
Il s’agit de l’unique traitement oral à la demande pour l’angiœdème héréditaire. L’angiœdème héréditaire est caractérisé par des épisodes récurrents de gonflement sévère (angiœdème).
L’efficacité et la sécurité d’Ekterly ont été démontrées par les résultats de l’essai clinique KONFIDENT de phase 3 de KalVista, qui a été le programme d’essais cliniques le plus vaste jamais réalisé dans le cadre de l’HAE, a déclaré lundi la société dans un communiqué.
La publication des données de l’étude KONFIDENT a été publiée dans le New England Journal of Medicine en mai 2024, montrant qu’Ekterly a permis de soulager les symptômes de manière significativement plus rapide, a réduit la gravité des crises et leur résolution par rapport au placebo, et a été bien toléré avec un profil de sécurité similaire au placebo.
L’essai a été randomisé chez 136 patients atteints d’HAE.
Ces résultats ont été soutenus par l’essai d’extension en ouvert KONFIDENT-S, qui a des implications plus concrètes : selon les résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine, à partir de septembre 2024, Ekterly a permis aux patients de traiter les crises dans un délai médian de 10 minutes après le début de la crise.
Les données les plus récentes de KONFIDENT-S montrent que le début du soulagement des symptômes s’est produit dans un délai médian de 1,3 heure chez les patients souffrant de crises impliquant le larynx et l’abdomen, et pour les crises de type percée chez les patients recevant une prophylaxie à long terme.
KalVista lancera Ekterly aux États-Unis immédiatement, et les médecins pourront dès aujourd’hui commencer à rédiger des ordonnances.
En raison de la charge de travail importante et des ressources limitées, la FDA a manqué la date butoir du 17 juin pour l’application de médicament nouveau (NDA) pour le sebetralstat dans le traitement de l’HAE dans le cadre de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
Par ailleurs, KalVista Pharmaceuticals a également accordé à Pendopharm, une division de Pharmascience Inc., des droits exclusifs pour gérer l’approbation réglementaire et la commercialisation du sebetralstat au Canada. Les termes financiers de cet accord n’ont pas été divulgués.
Pendant ce temps, Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) travaille sur un traitement différent de l’HAE : une thérapie d’édition de gènes in vivo au moyen de CRISPR appelée NTLA-2002.
L’édition de gènes in vivo signifie que les outils d’édition de gènes sont directement administrés dans le corps du patient pour apporter des modifications à son ADN, dans le but de fournir un traitement unique potentiellement curatif.
En octobre 2024, Intellia a publié des données prometteuses de phase 2 de son étude de phase 1/2 en cours sur le NTLA-2002. Une dose unique de NTLA-2002 a montré que les taux moyens mensuels de crise par rapport au placebo avaient diminué de 75% et de 77% dans les bras à 25 mg et 50 mg respectivement, entre les semaines 1 et 16, et de 80% et 81% entre les semaines 5 et 16.
Dans le bras à 50 mg, 8 des 11 patients ont connu une réponse complète après une seule dose de NTLA-2002, sans aucune crise au cours de la période d’observation primaire de 16 semaines. Ces huit patients sont restés sans crise pendant le suivi le plus récent (médiane de huit mois) et aucun traitement ultérieur n’a été nécessaire.
Mouvement des prix : Avant le début de la séance du lundi, l’action KALV avait gagné 15,9 % pour atteindre 13,89 $.
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