Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) a annoncé que la FDA a accordé la désignation Fast Track à sa thérapie expérimentale ciblant l’ARN, le zilganersen, pour le traitement de la maladie d’Alexander (AxD), un trouble neurologique ultra-rare.
La désignation Fast Track de la FDA facilite le développement rapide et accélère l’examen des médicaments candidats pour le traitement de maladies graves pour lesquelles des données cliniques démontrent le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. L’objectif est de rendre ces traitements rapidement disponibles pour les patients qui en ont besoin.
L’AxD est une maladie neurologique rare qui affecte un type de cellules du cerveau appelées astrocytes, qui jouent des rôles multiples dans le cerveau pour soutenir les neurones et les oligodendrocytes. Les personnes vivant avec cette condition souffrent de troubles cognitifs et d’une détérioration neurologique progressive, notamment de la déglutition et de la capacité à contrôler les muscles pour de grands mouvements. Selon Ionis, le zilganersen est le premier médicament expérimental en développement clinique pour le traitement de l’AxD. Aucune thérapie approuvée pour les patients atteints d’AxD n’est actuellement disponible.
La FDA a déjà accordé au zilganersen les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour le traitement de l’AxD.
Les actions d’Ionis ont chuté de 22,8 % depuis le début de l’année, contre un recul de 1,3 % pour l’ensemble du secteur.
Photo Source : Zacks Investment Research
Les dernières nouvelles sur le Zilganersen d’IONS
Le zilganersen est actuellement évalué dans le cadre d’études de phase avancée pour le traitement des adultes et des enfants atteints de l’AxD.
La société a achevé le recrutement complet de patients dans une étude pivot de phase III sur le zilganersen pour le traitement de l’AxD en juillet. Les données de première ligne devraient être publiées au second semestre 2025.
L’objectif principal de l’étude est de vérifier le pourcentage de changement par rapport à la situation initiale de la vitesse de la marche, évaluée par le test de marche de 10 mètres (10MWT) à la fin de la période de traitement de 60 semaines.
Le Zilganerson est l’un des candidats potentiels en développement appartenant intégralement à la pipeline d’Ionis. La société a l’intention de le lancer de manière indépendante aux États-Unis.
La pipeline prometteuse d’IONS
Ionis a conclu des accords de collaboration avec des entreprises leaders dans l’industrie pharmaceutique et biotechnologique qui lui fournissent des fonds sous forme de redevances, de paiements initiaux et de paiements d’étapes pour investir dans le développement de sa propre pipeline.
Outre le zilganersen, certains de leurs candidats appartenant intégralement à la pipeline comprennent l’olézarsène pour le syndrome de la chylomicronémie familiale et l’hypertriglycéridémie sévère, le donidalorsène pour l’angio-œdème héréditaire et le ulefnersen pour la sclérose latérale amyotrophique, qui est en phase d’étude de phase III.
En avril 2024, Ionis a déposé une nouvelle demande de médicament (NDA) auprès de la FDA demandant l’approbation de l’olézarsene pour la FCS. Une décision de l’organisme de réglementation est attendue le 19 décembre 2024.
Si le médicament est approuvé, l’olézarsène sera le premier médicament d’Ionis à être lancé de manière indépendante.
De plus, Ionis se prépare à déposer une NDA pour le donidalorsen auprès de la FDA plus tard en 2024. La société espère que le donidalorsen sera son deuxième lancement commercial indépendant après une éventuelle approbation.
Le Zacks Rank d’IONS et les actions à considérer
Actuellement, Ionis a un Zacks Rank n° 3 (conserver).
Des actions mieux notées dans le secteur de la biotechnologie sont ANI Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ANIP), Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ:KRYS) et Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), qui bénéficient actuellement d’un Zacks Rank n°1 (achat à forte probabilité).
Les 60 derniers jours, les estimations des bénéfices par action d’ANI Pharmaceuticals pour 2024 ont augmenté de 4,53 $ à 4,81 $. Les estimations des bénéfices par action pour 2025 se sont améliorées de 5,38 $ à 5,86 $. Depuis le début de l’année, les actions d’ANIP ont augmenté de 7,8 %.
ANI Pharmaceuticals a dépassé les estimations de bénéfices au cours des quatre derniers trimestres, avec une surprise moyenne de 31,32 %.
Les 60 derniers jours, les estimations des bénéfices par action de Krystal Biotech pour 2024 ont augmenté de 1,91 $ à 2,38 $. Les estimations des bénéfices par action pour 2025 se sont améliorées de 4,33 $ à 7,31 $. Depuis le début de l’année, les actions de KRYS ont augmenté de 46,3 %.
Les bénéfices de KRYS ont dépassé les estimations dans trois des quatre derniers trimestres, et ils les ont manquées lors de l’autre occasion, avec une surprise moyenne de 45,95 %.
Les 60 derniers jours, les estimations de perte par action de Fulcrum Therapeutics pour 2024 ont été réduites de 46 cents à 28 cents. Les estimations de perte par action pour 2025 se sont améliorées de 1,67 $ à 1,14 $. Depuis le début de l’année, les actions de FULC ont plongé de 46,7 %.
Les bénéfices de FULC ont dépassé les estimations au cours des quatre derniers trimestres, avec une surprise moyenne de 393,18 %.