JOURNÉE INTERNATIONALE DES MALADIES RARES – 28 février 2023
Les maladies sont rares, mais les patients, nombreux : à l’échelle mondiale, près de 300 millions de personnes touchées[1].
CASTRES, France, 6 février 2023 /PRNewswire/ — Le 28 février prochain se déroulera la Journée Internationale des Maladies Rares, le « Rare Disease Day® », l’occasion pour le Groupe Pierre Fabre de rappeler son engagement dans ce domaine où il est essentiel de mettre en place des plans d’actions, du diagnostic au traitement en passant par l’accès aux soins. On dénombre aujourd’hui entre 5000 et 8000 maladies rares2, dont 95% ne bénéficient pas encore d’un traitement3.
Outre l’oncologie et la dermatologie, Pierre Fabre s’implique, depuis plusieurs années, dans le domaine pédiatrique, en développant des thérapies spécifiques et destinées à cette population particulière de patients qui nécessitent des traitements adaptés. C’est le cas avec l’hémangiome infantile, pour lequel une thérapie est approuvée depuis 2014, et, plus récemment, dans la dysplasie ectodermique (XLHED) avec une thérapie en cours de développement.
Trouver un traitement pour les enfants atteints d’xlhed, avec la Fondation EspeRare
Le groupe Pierre Fabre s’est récemment engagé, avec la Fondation EspeRare, dans le développement d’une thérapie innovante dans la plus fréquente des dysplasies ectodermiques, la XLHED, une maladie génétique rare qui affecte les glandes sudoripares et respiratoires, la peau, les cheveux et les dents. EDELIFE, une étude clinique de grande envergure, destinée aux femmes enceintes d’un garçon porteur du gène de la maladie, a été lancée en juillet 2022.
Pour plus d’informations : https://edelifeclinicaltrial.com/fr/
Etude clinique Edelife – Dysplasie ectodermique
Article New England Journal of medicine
« J’espère qu’il aura une vie plus normale que mon père. Qu’il ne sera pas limité, qu’il pourra jouer dehors avec ses amis. Je veux qu’il soit capable d’accomplir ce qu’il veut et qu’il n’ait pas cet obstacle (de la XLHED). »
« Je suis très reconnaissante envers les gens qui font de la recherche et qui apportent des solutions. »
Emily, maman d’un garçon atteint d’XLHED et traité in utero.
Pour plus d’informations sur les autres engagements du groupe Pierre Fabre contre les maladies rares, vous pouvez consulter l’espace dédié aux journalistes sur le site corporate : https://www.pierre-fabre.com/fr/mediaroom
1 https://www.rarediseaseday.org/
2 https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
3 https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(19)30006-3/fulltext
Contact presse :
Anne KERVEILLANT
anne.kerveillant@pierre-fabre.com
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