Vendredi, l’Administration des médicaments et des aliments des États-Unis (FDA) a déclaré avoir reçu des rapports post-commercialisation faisant état d’anticorps neutralisants dirigés contre ADAMTS13 chez des patients traités par Adzynma (ADAMTS13 recombinant), dont un décès pédiatrique.
Takeda Pharmaceutical Co., Ltd. (NYSE:TAK) approuve Adzynma en tant que traitement de substitution enzymatique prophylactique ou à la demande pour la purpura thrombocytopénique thrombotique congénitale (PTTc) et contient deux variantes de rADAMTS13 – une variante native et une autre avec une modification d’un acide aminé.
La PTTc est causée par une mutation génétique, et elle constitue un trouble rare.
Pour référence, l’ADAMTS13 est un régulateur clé de la coagulation sanguine, qui empêche la formation excessive de caillots dans la circulation sanguine normale.
Sa fonction principale est de cliver le vWF, une grosse protéine qui aide les plaquettes à s’agglutiner pour former des caillots.
En divisant le vWF en morceaux plus petits, l’ADAMTS13 empêche les plaquettes de s’agglutiner de manière non nécessaire, ce qui aide à éviter la formation de caillots sanguins anormaux.
La fatalité impliquait un enfant ayant des antécédents de réactions allergiques sévères au plasma frais congelé.
Le patient a développé des symptômes neurologiques et on a découvert qu’il possédait des anticorps neutralisants environ 10 mois après le début du traitement prophylactique par Adzynma.
Les tests actuels ne peuvent pas distinguer les anticorps ciblant l’enzyme recombinante de ceux dirigés contre l’ADAMTS13 endogène.
L’étiquette américaine d’Adzynma signale déjà le potentiel de développement d’anticorps neutralisants sous la rubrique “Immunogénicité”, et la notice du médicament conseille une surveillance des inhibiteurs.
Aucun anticorps neutralisant n’a été signalé lors des essais cliniques, et l’étiquette ne reflète pas encore les cas post-commercialisation liés à des résultats graves ou fatals.
Le cours des titres : Le titre TAK a progressé de 1,88 % à 14,33 dollars lors de la dernière vérification vendredi.
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