Le dimanche, Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) a partagé les résultats des études cliniques majeures de phase 3 CORE et CORE2 sur l’olezarsen pour le traitement de l’hypertriglycéridémie sévère (HTG), une maladie caractérisée par des taux de triglycérides (graisses) excessivement élevés.
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Les études ont atteint leur critère d’évaluation principal, l’olezarsen permettant d’obtenir une réduction moyenne ajustée sur placebo des taux de triglycérides à jeun de jusqu’à 72 % sur six mois.
Cette baisse s’est maintenue pendant 12 mois. Olezarsen a également montré une réduction statistiquement significative de 85 % des cas de pancréatite aiguë.
De plus, 86 % des patients traités à l’olezarsen ont atteint des taux de triglycérides inférieurs à 500 mg/dL, en dessous du seuil de risque de pancréatite aiguë, une inflammation soudaine du pancréas.
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Olezarsen a également démontré une bonne sécurité d’emploi et une bonne tolérabilité.
Ces données ont été présentées lors des sessions scientifiques de l’American Heart Association (AHA) et simultanément publiées dans le New England Journal of Medicine.
Les données
Près de 1 100 patients ont été inclus dans les études CORE et CORE2, ce qui en fait le plus important programme clinique mené à ce jour sur l’HTG, et les patients devaient recevoir un traitement hypolipémiant standard.
- TG <880 mg/dL : 89 % et 88 % des patients traités avec de l’olezarsen à 50 mg et 80 mg, respectivement, ont atteint des taux de triglycérides inférieurs à 880 mg/dL, ce taux étant associé au risque le plus élevé de pancréatite aiguë.
- TG <500 mg/dL : 86 % des patients traités avec de l’olezarsen à 50 mg et 80 mg ont atteint des taux de triglycérides inférieurs à 500 mg/dL, en dessous du seuil de risque pour l’HTG et la pancréatite aiguë.
- TG <150 mg/dL : 34 % et 54 % des patients traités avec de l’olezarsen à 50 mg et 80 mg, respectivement, ont atteint des taux normaux de triglycérides inférieurs à 150 mg/dL.
Olezarsen a permis d’obtenir une réduction statistiquement significative de 85 % des cas de pancréatite aiguë confirmés 12 mois après le traitement.
Ces résultats étaient basés sur un total de 22 cas survenus chez 17 patients du groupe placebo, contre 7 cas survenus chez 5 patients du groupe olezarsen.
- Dans le cadre d’une analyse globale du nombre de patients à traiter (NNT), on estime qu’en traitant 20 patients avec de l’olezarsen, on prévient un cas de pancréatite aiguë sur une période d’un an.
- Chez les patients du groupe à risque le plus élevé présentant des taux de triglycérides supérieurs ou égaux à 880 mg/dL et des antécédents de pancréatite aiguë, on estime qu’en traitant 4 patients, on prévient un cas de pancréatite aiguë sur une période d’un an.
Olezarsen a également montré un profil lipidique globalement favorable, avec des réductions significatives des critères secondaires d’évaluation que sont l’apoC-III, le cholestérol résiduel et le non-HDL-C.
Que va-t-il se passer ensuite ?
Ionis est en bonne voie pour soumettre une demande de nouveau médicament complémentaire pour ses doses de 50 mg et 80 mg à la FDA d’ici la fin de l’année.
Une étude d’extension en ouvert (OLE) de l’olezarsen pour l’HTG est en cours. Plus de 90 % des patients qui ont terminé les études CORE et CORE2 ont choisi de continuer dans l’OLE.
Le cours d’IONS : Le lundi, au moment de la publication de cet article, les actions d’Ionis Pharmaceuticals avaient chuté de 5,21 % à 69,72 dollars, selon les données de Benzinga Pro.
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