Le titre d’Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) s’inscrivait en baisse ce mercredi après que la société eut partagé des résultats intérimaires de son essai de Phase 2 en cours d’ARCT-032, un traitement à ARNm par inhalation en cours d’investigation contre la fibrose kystique.
Dans la seconde cohorte de l’étude, six adultes atteints de fibrose kystique de Classe I ont reçu des doses journalières de 10 mg d’ARCT-032 par inhalation pendant 28 jours. Le traitement a été généralement sûr et bien toléré.
Les EAs liés au traitement identifiés dans l’étude de Phase 1 à dose unique ont également été observés chez certains participants lors des premières doses, mais ont cessé avec la poursuite de la prise des doses. Un EIG est survenu chez un participant bien après la fin de la période de dosage.
Le Comité de Surveillance des Données n’a trouvé aucune preuve convaincante que cet EIG soit lié à l’ARCT-032 et a approuvé la poursuite de l’étude.
La troisième cohorte élargie est en cours et vise à recruter jusqu’à six sujets afin de déterminer s’il y a une réponse à l’escalade de la dose de 15 mg et d’évaluer si l’ARCT-032 est généralement sûr et bien toléré.
L’analyse initiale comparant les valeurs du VEMS du jour 1 au jour 28 n’a pas démontré d’amélioration significative.
Cependant, une analyse exploratoire post hoc comparant la moyenne de deux mesures du VEMS (dépistage et jour 1) avant traitement à la valeur post-traitement du jour 42, en supposant une activité prolongée de la protéine CFTR fonctionnelle déclenchée par l’administration quotidienne d’ARCT-032, suggère des améliorations de la fonction pulmonaire, chez quatre des six participants atteints de fibrose kystique de Classe I avec une augmentation absolue moyenne de 3,8 % et une augmentation relative de 5,1 % du VEMS prédit en pourcentage (ppVEMS).
Les scans par tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) ont révélé des réductions de la charge en mucus chez quatre participants atteints de fibrose kystique de Classe I.
La diminution des bouchons de mucus et du volume chez quatre des six participants atteints de fibrose kystique de Classe I est une tendance significative indicative de l’activité thérapeutique d’ARCT-032.
Une étude plus vaste et de plus longue durée est prévue.
La réduction du mucus HRCT et les données de fonction pulmonaire de soutien de la deuxième cohorte (10 mg), combinées aux données supplémentaires recueillies auprès de la troisième cohorte en cours (15 mg) guideront la sélection de la dose, la durée du traitement et la stratégie des points finaux pour les futures études, y compris la conduite d’un essai clinique de sécurité et d’efficacité préliminaire de 12 semaines dont le lancement est prévu pour le premier semestre 2026.
William Blair a écrit que les données intérimaires de Phase 2 brossaient un tableau mitigé de l’efficacité de l’ARCT-03.
Pour l’analyste Myles Minter, Arcturus s’engageant dans une étude d’efficacité de 12 semaines, la question est désormais de savoir si une plus longue durée de traitement ou une dose plus élevée d’ARCT-032 peut stimuler les signaux d’efficacité au-delà du nettoyage du mucus et réduire la variabilité des données afin de fournir un tableau plus net.
Le mouvement des prix : Le titre ARCT a chuté de 56,30 % à 10,12 dollars lors de la dernière vérification de mercredi.
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