Larimar Therapeutics Inc. (NASDAQ: LRMR) est en baisse ce lundi après que la société ait publié des données de l’étude ouverte à long terme en cours évaluant les injections quotidiennes sous-cutanées de 25 mg et 50 mg de nomlabofusp auto-administrées ou administrées par un aidant à des participants atteints d’ataxie de Friedreich (AF).
L’étude ouverte évalue la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et les niveaux de FXN dans les cellules cutanées et buccales, ainsi que les marqueurs pharmacodynamiques (PD) exploratoires (profils lipidiques) et les résultats cliniques suite à l’administration sous-cutanée à long terme de nomlabofusp.
Une dose initiale de 25 mg de nomlabofusp a été administrée aux participants chaque jour. La dose a été augmentée à 50 mg au quatrième trimestre 2024, et tous les nouveaux patients recrutés depuis novembre 2024 ont reçu la dose de 50 mg.
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Le 8 janvier, la société a déclaré que 65 patients avaient reçu au moins une dose de nomlabofusp dans le cadre de 4 études terminées et de l’étude ouverte en cours. Sept participants à l’étude ouverte ont subi une anaphylaxie et ont été retirés de l’étude.
La plupart des événements se sont produits le jour de l’administration initiale, et tous se sont produits dans les 6 premières semaines après la dose ; tous les participants sont retournés à leur état de santé habituel après avoir reçu le traitement standard.
Larimar a consulté ses experts et a décidé de modifier son schéma posologique initial.
Le nouveau protocole posologique comprendra une dose test de 5 mg suivie d’une dose de 25 mg une heure plus tard sous observation. Le nomlabofusp 25 mg sera ensuite administré une fois par jour pendant 30 jours, après quoi la dose sera augmentée à 50 mg une fois par jour.
Larimar prévoit d’inscrire des patients âgés de 2 à 11 ans directement dans l’étude ouverte.
Les autres abandons comprennent trois cas d’urticaire généralisée, une crise d’épilepsie (le même événement que celui rapporté en décembre 2024), un événement vasovagal et deux abandons sans rapport avec le traitement.
Des tendances à l’amélioration ont été observées à un an par rapport à la ligne de base dans l’échelle de notation modifiée pour l’ataxie de Friedreich (mFARS), FARS-Activités de la vie quotidienne (ADL), le test des 9 trous (9-HPT) et l’échelle d’impact modifiée de la fatigue (MFIS).
Les participants à l’étude ouverte traités pendant 1 an avec une dose quotidienne de nomlabofusp ont démontré une amélioration médiane de 2,25 du score mFARS par rapport à une détérioration de 1,00 observée chez les patients de la population de référence de l’étude FACOMS (Friedrich’s Ataxia Clinical Outcomes Measure Study).
Des améliorations directionnelles dans les trois autres résultats cliniques (FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) ont également été observées chez les participants à l’étude ouverte, tandis qu’une aggravation de ces résultats a été observée dans la population de référence FACOMS.
La soumission de la demande de commercialisation pour demander une approbation accélérée potentielle pour nomlabofusp dans l’AF est toujours prévue pour le deuxième trimestre 2026.
Le cours des actions : Le titre LRMR a chuté de 23,75 % à 3,89 dollars lors de la dernière vérification ce lundi.
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