Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) a publié les résultats préliminaires de son essai clinique de Phase 3 (l’étude RECONNECT) sur le ZYN002 dans le syndrome de l’X fragile (FXS).
Le syndrome de l’X fragile est une maladie génétique rare qui constitue la principale cause connue de retard mental héréditaire et de troubles du spectre de l’autisme.
Ce trouble affecte négativement la fonction synaptique, la plasticité et les connexions neuronales, et entraîne toute une série de déficiences intellectuelles et de symptômes comportementaux, tels que l’évitement social et l’irritabilité.
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Les patients atteints du syndrome de l’X fragile ont des besoins médicaux non satisfaits importants, car il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour ce trouble.
L’étude RECONNECT n’a pas atteint son critère d’évaluation principal, qui était l’amélioration de l’évitement social, principalement en raison d’un taux de réponse au placebo plus élevé que prévu.
Kumar Budur, directeur médical et scientifique chez Harmony Biosciences, a déclaré : « Nous allons procéder à une analyse complète de l’ensemble des données afin de mieux comprendre les résultats… »
L’étude RECONNECT était une étude randomisée de Phase 3, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du ZYN002, un cannabidiol fabriqué pharmaceutiquement, administré sous forme de gel transdermique chez des patients atteints du syndrome de l’X fragile âgés de 3 à moins de 30 ans.
« Nous disposons d’une gamme de produits en phase avancée de développement, riche en catalyseurs, avec plusieurs programmes de phase 3 en clinique, et nous restons sur la bonne voie pour lancer nos essais de phase 3 pour le HD pitolisant dans la narcolepsie et l’hypersomnie idiopathique au quatrième trimestre de cette année. Le profil unique d’Harmony, en tant que société de biotechnologie rentable et s’autofinançant, avec une forte génération de trésorerie, nous place dans une bonne position pour stimuler la croissance future », a déclaré Jeffrey Dayno, président et PDG d’Harmony Biosciences.
Le mouvement des prix : Le titre HRMY était en baisse de 14,55 % à 27,41 dollars mercredi.
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