Regeneron Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:REGN) a annoncé des résultats positifs issus de son essai de Phase 3 OPTIMA sur le garetosmab chez des adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), atteignant le critère d’évaluation principal de l’étude.
La FOP est une maladie génétique rare dans laquelle les tissus musculaires, tendineux et ligamentaires se transforment progressivement en os, créant ainsi un “second squelette” qui limite la mobilité.
À 56 semaines, le garetosmab à 3 mg/kg et 10 mg/kg a réduit les nouvelles lésions osseuses de 94 % et 90 %, respectivement, par rapport au placebo.
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Le garetosmab est un anticorps monoclonal qui neutralise l’activine A, un facteur clé des lésions de l’ossification hétérotopique (HO) dans la FOP.
À 56 semaines, aucun patient n’a arrêté le traitement par garetosmab, tandis qu’un patient du groupe placebo s’est retiré de l’étude en raison d’un kyste ovarien. Les infections cutanées et des tissus mous ont augmenté avec la dose (7, 9 et 15 cas pour le placebo, 3 mg/kg et 10 mg/kg, respectivement), mais il n’y a pas eu d’augmentation dépendante de la dose des épistaxis ou des hémorragies graves. Les douleurs musculo-squelettiques ont diminué dans les deux groupes traités par garetosmab (14, 6 et 4 cas pour le placebo, 3 mg/kg et 10 mg/kg). Aucun décès n’a été enregistré.
La soumission réglementaire aux États-Unis est prévues pour la fin de l’année 2025, avec des soumissions mondiales en 2026. Un essai de Phase 3 chez les adolescents et les enfants (OPTIMA 2) devrait commencer l’année prochaine.
Le cours des actions : Le titre REGN a progressé de 1,78 % pour s’établir à 585,28 dollars à la dernière vérification mercredi.
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