Le jeudi, Maze Therapeutics, Inc. (NASDAQ:MAZE) a partagé les résultats cliniques de l’étude menée chez des volontaires sains au stade 1 de l’essai sur le MZE782, une petite molécule administrée par voie orale ciblant le transporteur de soluté, SLC6A19.
Le MZE782 a le potentiel de devenir un traitement de premier ordre pour les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique héréditaire, et un traitement de premier ordre pour la maladie rénale chronique (MRC).
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Pharmacocinétique (PK)
Le MZE782 a démontré un profil PK plasmatique favorable après des doses orales uniques et multiples.
L’administration par voie orale a entraîné une absorption constante, avec un tmax de six heures et une demi-vie de 11 heures.
L’exposition a augmenté proportionnellement à la dose, et l’état d’équilibre a été atteint au 3e jour, ce qui soutient un schéma posologique d’une ou deux fois par jour qui sera évalué au stade 2.
Sécrétion des acides aminés neutres
Le MZE782 a produit une augmentation dépendante de la dose de la sécrétion urinaire sur 24 heures des acides aminés neutres Phe et Gln dans les deux cohortes SAD et MAD, confirmant ainsi l’engagement ciblé et l’inhibition du SLC6A19.
Une augmentation de 39 fois de la sécrétion urinaire de Phe sur 24 heures a été constatée avec une dose unique de 960 mg de MZE782. Une augmentation de 42 fois de la sécrétion urinaire de Phe sur 24 heures au 7e jour a été observée dans la cohorte recevant une dose de 240 mg deux fois par jour.
Une augmentation de 55 fois de la sécrétion urinaire de Gln sur 24 heures a été observée avec une dose unique de 960 mg de MZE782. Une augmentation de 68 fois de la sécrétion urinaire de Gln sur 24 heures au 7e jour a été observée dans la cohorte recevant une dose de 240 mg deux fois par jour.
Taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
Le MZE782 a démontré une diminution initiale de l’eGFR dépendante de la dose sur sept jours de dosage, similaire en ampleur à celle observée chez les patients sous inhibiteurs SGLT2 et RAAS.
Les étapes suivantes
Maze prévoit d’initier deux essais de preuve de concept de phase 2 du MZE782, évaluant la réduction de la Phe plasmatique dans la PCU et la réduction de la protéinurie dans la MRC en 2026.
Le MZE782 a été bien toléré à toutes les doses chez tous les groupes. Il n’y a eu aucun événement indésirable grave, aucun événement indésirable grave et aucun événement indésirable lié au traitement entraînant une interruption du traitement.
Maze Therapeutics a annoncé un placement privé sursouscrit d’environ 150 millions de dollars.
Le placement privé portera sur 4 millions d’actions à 16,25 dollars par action.
Action des prix de MAZE : Jeudi, au moment de la publication, les actions de Maze Therapeutics avaient augmenté de 52,15 % à 24,37 dollars. Selon les données de Benzinga Pro, l’action se négocie à un nouveau plus haut sur 52 semaines.
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Photo : jittawit21/Shutterstock