Vendredi, REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) a présenté de nouvelles données de l’essai CAMPSIITE de phase 1/2/3 sur le clemidsogene lanparvovec (RGX-121) pour le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter, lors du Congrès international des erreurs innées du métabolisme (ICIEM) 2025.
REGENXBIO a soumis ces résultats pivots à plus long terme à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en réponse à une demande d’informations dans le cadre de l’examen en cours de la demande d’autorisation de médicaments biologiques (BLA) de RGX-121.
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Résumé des données
Dans la phase pivot de l’essai CAMPSIITE (n=13), les participants ont maintenu pendant un an une réduction médiane de 82 % des niveaux dans le liquide céphalorachidien (LCR) de l’héparane sulfate (HS) D2S6, un biomarqueur clé de la maladie cérébrale MPS II qui est raisonnablement probable de prédire un avantage clinique.
Ces données à plus long terme sont conformes aux résultats pivots topline précédemment rapportés de l’essai CAMPSIITE, qui a atteint son critère d’évaluation principal de la proportion des participants avec LCR HS D2S6 en dessous des niveaux maximum atténués à la semaine 16 avec une signification statistique.
Des résultats similaires avaient été précédemment rapportés pour la dose pivot lors de la phase de recherche de dose de l’étude, avec des réductions de 85 % du LCR HS D2S6 maintenues sur une période de deux ans.
Des résultats positifs sur le neurodéveloppement ont été observés dans les phases pivots et de recherche de dose de l’essai CAMPSIITE.
Les participants pivots ont démontré une acquisition des compétences neuro-développementales ou leur stabilité sur toutes les sous-échelles des Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID), 3e édition, à un an.
Les nouvelles données des phases de recherche de dose et pivots de l’essai CAMPSIITE démontrent une corrélation entre les niveaux de LCR HS D2S6 mesurés à la semaine 16 et les résultats neurocognitifs à un an.
Cette corrélation soutient l’utilisation du LCR HS D2S6, un type de glycosaminoglycane (GAG), comme critère d’évaluation substitut qui est raisonnablement probable de prédire un avantage clinique, selon le processus d’approbation accéléré, car l’accumulation de GAG dans le MPS II entraîne des manifestations cliniques telles que des déficits neurodéveloppementaux.
Le mouvement des prix : Le titre RGNX s’adjuge 2,65 % à 9,67 dollars lors de la dernière vérification vendredi.
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