Hoth Therapeutics Inc. (NASDAQ:HOTH) a annoncé mardi les résultats combinés de plusieurs programmes précliniques évaluant son candidat antisens de précision HT-KIT.
HT-KIT est un oligonucléotide antisens de précision conçu pour inhiber l’ARN messager mutant de la tyrosine kinase KIT, un oncogène dans le cas des tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST), de la mastocytose systémique et de certaines leucémies.
Points saillants sur l’efficacité et la sécurité précliniques
HT-KIT a déclenché une mort cellulaire tumorale significative dans des modèles précliniques de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) et de mastocytose systémique dès 24 heures après le traitement, avec une réduction statistiquement significative de la tumeur observée au 8e jour.
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In vitro, HT-KIT a permis de réduire de plus de 80 % l’expression de KIT, l’oncogène à l’origine de plusieurs cancers agressifs.
Des études in vivo à doses multiples ont confirmé l’absence de toxicité hors cible sur les organes vitaux, dont le foie, les reins, la rate, la moelle osseuse et le thymus.
Une étude de sécurité préclinique a démontré un engagement proportionnel du foie (augmentation de 1,11 g à 1,32 g à 3,0 mg/kg) sans pathologie macroscopique sur aucun organe.
Résultats bioanalytiques validés par les BPL
L’étude, réalisée par Altasciences Company Inc., a démontré que HT-KIT respecte ou dépasse les normes bioanalytiques les plus strictes :
Toutes les exigences relatives à la courbe d’étalonnage, au contrôle qualité et à l’intégrité de la dilution ont été validées avec une grande reproductibilité.
90,5 % des valeurs de la réanalyse d’échantillons engagés (ISR) se situaient dans un intervalle de ± 30 %, bien au-dessus du minimum réglementaire de 66,7 %.
Stabilité étendue : HT-KIT est resté stable dans le sérum pendant 37 jours à -80 °C, dépassant la période de stabilité validée de 28 jours, avec de nouvelles études en cours.
Aucune déviation de protocole ou d’OPS n’a affecté la fiabilité de l’étude.
Étapes suivantes
Hoth prévoit d’intégrer ces données bioanalytiques dans son dossier de toxicologie validé par les BPL et se prépare à une demande de nouveau médicament expérimental (IND).
En juin, Silo Pharma Inc. (NASDAQ:SILO) a annoncé une lettre d’intention non contraignante visant à former une coentreprise stratégique 50/50 avec Hoth Therapeutics afin de développer et de commercialiser un traitement potentiel contre l’obésité et les maladies métaboliques, sur la base d’une technologie que Hoth a obtenue sous licence exclusive du département des anciens combattants des États-Unis (VA) qui a été co-développée par le VA et l’Université Emory.
Cette nouvelle plateforme thérapeutique se concentre sur le facteur neurotrophique dérivé des cellules gliales (GDNF), un produit biologique inventé par le VA, qui a démontré des effets anti-obésité et une régulation métabolique dans des modèles précliniques.
La plateforme est protégée par le brevet américain n° 10 052 362 et cible plusieurs conditions médicales graves, notamment la stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD), le diabète de type 2 et l’obésité centrale.
Le cours des actions : Lors du dernier contrôle mardi, l’action HOTH avait progressé de 9,48 % à 1,26 $ avant l’ouverture des marchés.
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