Novartis AG (NYSE:NVS) a publié mardi les résultats de son essai VAYHIT2 de phase 3, qui évalue l’ianalumab en association avec l’eltrombopag chez des patients atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) primaire précédemment traités par corticostéroïdes.
Le PTI primaire est une maladie auto-immune rare dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur les plaquettes, les cellules essentielles à la coagulation du sang, ce qui entraîne des symptômes tels que des saignements prolongés, des ecchymoses faciles et une fatigue chronique.
L’ianalumab en association avec l’eltrombopag, comparé au placebo plus eltrombopag, a prolongé de manière significative le temps jusqu’à l’échec du traitement (TTF), critère d’évaluation principal qui permet d’examiner la durée pendant laquelle les patients maintiennent des taux plaquettaires sécuritaires pendant et après le traitement.
L’ianalumab fait l’objet d’études dans d’autres maladies auto-immunes à cellules B, notamment dans le cadre d’essais de phase 3 en cours sur le PTI en première ligne ainsi que sur l’anémie hémolytique auto-immune chaude en deuxième ligne et au-delà, avec des résultats attendus en 2026.
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Dans VAYHIT2, les patients traités par ianalumab plus eltrombopag ont connu un taux nettement plus élevé d’améliorations soutenues du nombre de plaquettes à six mois, critère secondaire clé de l’étude.
Le profil d’innocuité de l’ianalumab était cohérent avec ce qui avait été observé précédemment lors des études cliniques, sans nouveaux signaux de sécurité.
“Bien que les traitements actuels du PTI soient généralement efficaces pour augmenter le nombre de plaquettes, de nombreux patients nécessitent un traitement à vie pour maintenir des taux sécuritaires, ce qui peut créer un fardeau thérapeutique durable”, a déclaré Adam Cuker, professeur de médecine et chef de la section d’hématologie de l’Université de Pennsylvanie. “Les résultats de l’essai VAYHIT2 sont encourageants, car ils suggèrent que l’ianalumab pourrait permettre des périodes de contrôle de la maladie plus longues et réduire le besoin d’un traitement continu.”
Les données seront présentées lors d’une prochaine réunion médicale et incluses dans de futures soumissions réglementaires en 2027, ainsi que les résultats de l’essai de première ligne de PTI VAYHIT1 actuellement en cours.
L’ianalumab a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des aliments et des médicaments et de l’Agence européenne des médicaments.
Lundi, Novartis a partagé des données de premier plan issues de deux essais de phase 3, NEPTUNUS-1 et NEPTUNUS-2, évaluant l’ianalumab (VAY736) chez des adultes atteints de la maladie de Sjögren active.
Les deux essais ont atteint leur critère d’évaluation principal, démontrant des améliorations statistiquement significatives de l’activité de la maladie.
Ces résultats soutiennent le potentiel de l’ianalumab, un médicament à double mécanisme d’action – la déplétion des cellules B et l’inhibition du BAFF-R – à devenir le premier traitement ciblé pour les patients atteints de la maladie de Sjögren.
En juin, Novartis a publié les résultats de l’étude APPULSE-PNH, une étude de phase 3B évaluant l’efficacité et l’innocuité de la monothérapie orale biquotidienne avec Fabhalta (iptacopan) chez des patients adultes atteints de la maladie de la hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) présentant des taux d’hémoglobine (Hb) ≥ 10 g/dL et étant passés de thérapies anti-C5 (eculizumab ou ravulizumab).
Après 24 semaines de traitement par Fabhalta, le taux d’Hb s’est amélioré en moyenne de 2,01 g/dL, la plupart des patients atteignant des taux normaux ou quasi normaux.
Le mouvement des prix : Lors de la séance de pré-marché mardi, l’action NVS s’est appréciée de 0,67 % pour s’établir à 119,34 dollars.
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