Alors que les thérapies géniques continuent d’évoluer comme une frontière prometteuse dans le traitement médical, les interrogations réglementaires s’intensifient suite à des préoccupations de sécurité. Les récents développements de Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT) mettent en évidence la délicate balance entre innovation et sécurité des patients dans l’industrie biopharmaceutique.
Lundi, la Food and Drug Administration (FDA) a recommandé de lever la suspension volontaire de la thérapie génique de Sarepta pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
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La société a déclaré dans un communiqué que la FDA l’avait informée de son intention de reprendre, dès lundi, l’expédition d’Elevidys à des sites de soins pour le traitement des patients ambulatoires atteints de dystrophie de Duchenne. ” prochainement “
Vendredi, après la clôture du marché, la FDA a annoncé qu’elle enquêtait sur le décès d’un garçon de 8 ans ayant reçu Elevidys, la thérapie génique de Sarepta contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’action rapide de la FDA ravit les marchés
Cette année, la société a signalé trois décès dus à une insuffisance hépatique aiguë chez des individus ayant reçu soit Elevidys, soit une thérapie génique expérimentale utilisant la même plateforme AAVrh74. L’un de ces décès est survenu lors d’un essai clinique pour la dystrophie musculaire des ceintures.
La semaine dernière, Sarepta a volontairement et temporairement suspendu l’expédition d’Elevidys aux États-Unis.
Elevidys avait reçu une approbation traditionnelle en juin 2024 pour les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de quatre ans et plus, ayant une mutation confirmée du gène DMD. Auparavant, en juin 2023, elle avait obtenu une approbation accélérée et conditionnelle pour les patients non ambulatoires atteints de DMD.
JPMorgan écrit que la recommandation de la FDA est certainement “une victoire évidente”.
Cette mise à jour est arrivée rapidement (une semaine seulement après la pause volontaire) et devrait conforter la confiance dans les perspectives financières de la société.
Lire aussi : Un analyste déclasse Sarepta suite aux préoccupations de sécurité d’Elevidys
L’analyste Anupam Rama écrit : « … à court terme, la société devra restaurer la confiance des patients, des parents et des médecins.
Elevidys peut-elle surmonter les récentes préoccupations en matière de sécurité ?
Mardi, Rama a relevé sa note de « Sous-pondérer » à « Neutre » et a rétabli une prévision de prix de 24 dollars pour décembre 2026.
L’analyste a écrit : “Comprendre la courbe de lancement d’Elevidys après cette situation réglementaire sans précédent pourrait prendre quelques trimestres et nous nous inquiétons du risque de gros titres.”
À court terme, JPMorgan suppose que les ventes d’Elevidys se situeront autour de 500 à 600 millions de dollars de 2026 à 2028.
Oppenheimer a également relevé la note de Sarepta à « Surperformance » contre « Conserver » et a augmenté la prévision de prix à 37 contre 30 dollars, citant la levée du nuage réglementaire et le retour d’Elevidys sur le marché.
L’analyste Andreas Argyrides prévoit des ventes d’environ 500 millions de dollars pour Elevidys en 2027, en plus de 800 à 900 millions de dollars pour la franchise PMO ; un montant suffisant pour répondre aux obligations de la dette convertible de 2027 et maintenir l’accès à l’installation de crédit rotatif de 600 millions de dollars.
Ventes prévues : les prévisions des analystes
- Bernstein a lancé la couverture de Sarepta Therapeutics avec une note « Performances sur le marché » et a annoncé un objectif de prix de 13 dollars.
- BMO Capital maintient une note « Performance sur le marché » pour Sarepta, augmentant la prévision de prix de 25 à 50 dollars.
- Piper Sandler maintient une note « Neutre » pour Sarepta, augmentant la prévision de prix de 11 à 15 dollars.
- Morgan Stanley maintient une note « Pondération égale » pour Sarepta, augmentant la prévision de prix de 15 à 20 dollars.
Mouvement des prix de SRPT : Mardi, au moment de la publication, les actions de Sarepta Therapeutics avaient augmenté de 19,67 % pour s’établir à 16,58 dollars, selon les données de Benzinga Pro.
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