La Food and Drug Administration (FDA) a annoncé vendredi, après la clôture du marché, qu’elle enquête sur le décès d’un garçon de 8 ans ayant reçu l’Elevidys, une thérapie génique développée par Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le décès est survenu le 7 juin 2025, ce qui a poussé la FDA à demander et à obtenir la suspension volontaire de la distribution du produit pour enquêter sur les préoccupations en matière de sécurité.
L’Elevidys est une thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé, utilisant la technologie de plate-forme AAVrh74 de Sarepta Therapeutics pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Le médicament est administré en une seule dose intraveineuse.
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Malgré l’enquête de la FDA, Sarepta a publié un communiqué vendredi, assurant que « le décès de ce patient a été jugé sans lien avec le traitement par Elevidys ».
Roche Holding AG (OTC:RHHBY), qui commercialise l’Elevidys en dehors des États-Unis, a partagé ce sentiment, affirmant que le garçon n’avait participé à aucun essai clinique et que le médecin ayant rapporté l’affaire avait évalué son décès sans lien avec la thérapie génique. Les deux entreprises ont signalé le décès aux autorités sanitaires.
Sarepta a officiellement signalé cet événement à la FDA le 18 juin 2025 via la base de données électronique post-commercialisation de la FDA (FAERS). Un rapport distinct du Stat News a indiqué que les autorités brésiliennes et les médecins avaient attribué le décès du garçon à une infection grippale grave ayant été exacerbée par une immunosuppression.
William Blair a noté que la FDA avait rapporté que le garçon décédé avait 8 ans, bien que l’Elevidys soit approuvé au Brésil uniquement pour les garçons âgés de 4 à 7 ans qui peuvent encore marcher.
Cela suggère que le traitement a peut-être été administré rapidement avant que l’enfant ne devienne trop vieux pour être éligible, ce qui signifie qu’il n’aurait pas pu être reporté après la saison grippale brésilienne.
Si l’on sait que l’immunosuppression augmente le risque d’infections et de complications associées, cette affaire met en lumière le besoin de plus de recherches et d’une meilleure compréhension de ces risques en matière de thérapie génique. Cependant, on ne dispose toujours pas d’assez d’informations pour déterminer clairement ce qui a conduit au décès de l’enfant.
L’analyste Sami Corwin a déclaré : “De plus, nous sommes perplexes quant aux raisons pour lesquelles la FDA enquête sur un décès jugé sans lien avec la thérapie génique et pourquoi l’enquête a été lancée plus d’un mois après avoir été soumise à la FAERS. “
Cet incident n’est pas isolé pour Sarepta. Cette année, l’entreprise a signalé trois décès liés à une insuffisance hépatique aiguë chez des personnes ayant reçu l’Elevidys ou une thérapie génique expérimentale utilisant la même plate-forme AAVrh74. L’un de ces décès est survenu pendant un essai clinique pour la dystrophie musculaire des ceintures.
Ajoutant aux défis auxquels Sarepta doit faire face, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif vendredi concernant l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMM) pour l’Elevidys chez les personnes de trois à sept ans atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Dans d’autres actualités, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) a annoncé lundi un paiement de 100 millions de dollars par Sarepta.
Le jalon a été franchi lorsque Arrowhead a atteint le premier des deux objectifs de recrutement prédéfinis et autorisé le passage à une dose plus élevée dans le cadre d’une étude de phase 1/2 du médicament ARO-DM1, une thérapie par interférence de l’ARN (RNAi) expérimentale pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), la dystrophie musculaire la plus courante chez l’adulte.
Arrowhead s’attend à atteindre le deuxième objectif de recrutement d’ici la fin de 2025, ce qui déclencherait un paiement de jalon supplémentaire de 200 millions de dollars de la part de Sarepta.
Mouvement des prix: Au dernier contrôle, lundi, avant l’ouverture officielle du marché, l’action SRPT avait chuté de 1,34 % pour s’établir à 11,77 dollars.
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