Le vendredi, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif sur l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMMc) pour l’Elevidys (delandistrogène moxeparvovec) pour l’utilisation chez des patients ambulatoires âgés de trois à sept ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) et Roche Holdings AG (OTC:RHHBY) collaborent pour développer et commercialiser cette thérapie génique.
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L’avis du CHMP est basé sur les données du plus grand et du plus large programme clinique de thérapie génique pour la DMD à ce jour, y compris les résultats de l’étude EMBARK de phase 3 déterminante, qui a montré que le traitement par Elevidys permettait une stabilisation ou un ralentissement durable de la progression de la maladie et un profil de tolérance cohérent et gérable chez les patients ambulatoires.
A ce jour, plus de 900 personnes atteintes de DMD, dont 760 sont ambulatoires, ont été traitées par l’Elevidys dans le cadre de réglages cliniques et réels.
Bien que l’objectif principal n’ait pas été atteint dans l’EMBARK après un an, l’Elevidys a montré des améliorations cliniquement significatives et statistiquement significatives sur des critères importants d’évaluation de critères secondaires de résultats fonctionnels par rapport au placebo.
Des données de l’étude à plus long terme ont également été soumises à l’EMA, y compris les résultats de deux ans de l’étude EMBARK et l’analyse d’efficacité regroupée sur trois ans de trois autres études de l’Elevidys qui ont montré des améliorations cliniquement significatives sur des mesures clés de la fonction motrice.
Le lundi, Sarepta a déclaré qu’elle suspendra volontairement et temporairement tous les envois d’Elevidys aux États-Unis, sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, à compter du 22 juillet.
Selon un rapport médiatique publié jeudi, un haut responsable de la FDA a déclaré que le Center for Biologics Evaluation and Research aurait besoin de données cliniques supplémentaires pour valider le profil de tolérance de l’Elevidys avant son retour sur le marché.
William Blair dit qu’il n’est pas clair ce que la FDA veut de plus avant de permettre le redémarrage des envois d’Elevidys. Cependant, le fait d’exiger de Sarepta de mener un autre essai chez les patients ambulatoires serait inhabituel, car l’Elevidys bénéficie déjà d’une autorisation complète pour ce groupe et aucun décès n’a été signalé chez ces patients.
L’analyste Sami Corwin a souligné que trois décès de patients, liés à des lésions hépatiques graves après l’administration de Zolgensma de Novartis AG (NYSE:NVS), ont été signalés dans la base de données sur les événements indésirables de la FDA.
Cependant, la FDA n’a pas arrêté les envois de ce médicament, ce qui indique que son approche prudente pourrait être limitée aux produits de Sarepta. Bien qu’il existe une chance que la pause actuelle soit levée d’ici la fin de l’année – en particulier pour les jeunes patients qui peuvent encore marcher – l’incertitude actuelle quant à la durée de la pause et aux mesures à prendre pour reprendre le traitement pourrait exercer une pression sur le titre.
Le mercredi, le partenaire de Sarepta, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR), a déclaré que Sarepta avait récemment subi des revers dans des produits et des programmes sans rapport avec ceux accordés par Arrowhead.
Arrowhead pense être en bonne voie pour toucher les 100 premiers millions de dollars prochainement et les 200 millions de dollars restants d’ici la fin de l’année. Les 100 premiers millions de dollars et les 200 millions de dollars d’ici la fin de l’année.
Arrow a également ajouté que si Sarepta ne versait pas le montant de 100 ou de 200 millions de dollars liés à l’inscription des cohortes ARO-DM1 à court terme, Arrowhead aurait le droit de résilier l’accord pour ce qui est de ARO-DM1.
Mouvement des prix: Vendredi, à la dernière consultation, le titre Sarepta chutait de 7,53 % à 11,91 $.
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